- Des chercheurs ont testé une nouvelle thérapie basée sur des cellules souches transformées en cellules productrices d’insuline, chez des patients atteints de diabète de type 1.
- Une seule perfusion a permis à la majorité des participants de stabiliser leur glycémie et, pour certains, de se passer complètement d’insuline.
- Un essai de plus grande ampleur est en cours pour valider cette avancée potentiellement révolutionnaire.
Faut-il y voir le prélude à une médecine sans insuline ? Une nouvelle approche thérapeutique pourrait bien changer la donne pour les patients atteints de diabète de type 1. Une équipe de chercheurs de l’Université de Toronto, au Canada, a mené un essai clinique prometteur en utilisant des cellules souches allogéniques différenciées en îlots pancréatiques (ou de Langerhans), appelées zimislecel. En clair, des cellules souches venant d’un donneur (et non du patient lui-même) qui sont transformées en laboratoire pour qu’elles deviennent des cellules pancréatiques, c’est-à-dire produisant de l’insuline dans le pancréas.
Cette technique innovante, détaillée dans The New England Journal of Medicine, a permis de restaurer la production d’insuline chez des adultes diabétiques, les préservant ainsi des crises d’hypoglycémie sévères dans l’année suivant le traitement.
Des patients devenus indépendants de l’insuline
Le diabète de type 1 touche plus de 8 millions de personnes dans le monde, dont 150.000 en France. Cette maladie auto-immune détruit les cellules à insuline du pancréas, forçant les patients à s’injecter de l’insuline. Malgré les progrès technologiques tels que les pompes à insuline et les capteurs de glucose en continu, la majorité des patients n’atteignent pas les objectifs glycémiques recommandés. Le risque est d’autant plus grand chez ceux souffrant d’une perte de sensibilité à l’hypoglycémie, incapables de détecter une baisse dangereuse du taux de sucre dans le sang.
Dans le cadre de l’essai clinique, 14 participants entre 18 et 65 ans ont reçu une unique perfusion de zimislecel dans la veine porte. Tous étaient sous surveillance continue de leur glycémie et traités par une immunosuppression sans corticoïdes. Résultat : les 12 patients ayant reçu la dose complète n’ont connu aucun épisode d’hypoglycémie sévère et ont atteint un taux d’hémoglobine glycée (HbA1c) – une mesure du contrôle du diabète – inférieur à 7 %. Dix d’entre eux sont devenus totalement indépendants de l’insuline.
Quelques effets indésirables graves
"Une seule perfusion de zimislecel a permis de restaurer la fonction physiologique des îlots pancréatiques et d’améliorer nettement le contrôle glycémique", résument les chercheurs dans un communiqué. Une nuance toutefois : l’essai reste limité – petit effectif, courte durée et absence de groupe contrôle. Des effets indésirables graves, comme la neutropénie (un nombre anormalement faible de neutrophiles, un type de globules blancs, dans le sang), ont été rapportés, ainsi que deux décès, non liés au traitement administré. Un essai de plus grande ampleur est en cours pour valider cette avancée potentiellement révolutionnaire.