La prise en charge du diabète de type 1 repose sur l’apport d’insuline, qui n’est plus fabriquée par le pancréas en quantité suffisante. Le patient doit donc prendre ce traitement quotidien via des injections. Une récente étude, publiée dans la revue Cell, a suggéré que le traitement α-difluorométhylornithine (DFMO), à prendre par voie orale, pourrait constituer une alternative à l’insuline.

Le DFMO préserverait les cellules bêta chez les patients diabétiques de type 1

Approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) depuis 1990, le DFMO est notamment prescrit pour traiter la maladie du sommeil. En 2010, Raghu Mirmira, auteur correspondant de l’étude, et, à l'époque, chercheur à l’Université de l'Indiana avait découvert que la suppression de la voie métabolique modifiée par le DFMO protégeait les cellules bêta des facteurs environnementaux. Pour le scientifique, cette découverte permettait d’envisager la possibilité de préserver, voire de restaurer ces cellules vitales chez les patients atteints de diabète de type 1.

Pour confirmer ces premières observations, des chercheurs de l’Université de Chicago et de l’Université de l’Indiana (États-Unis) se sont associés et ont observé les effets du médicament DFMO sur le poisson-zèbre et la souris. Linda DiMeglio, auteure principale de l’étude, endocrinologue pédiatrique et professeur de pédiatrie à la faculté de médecine de l'Université d’Indiana, a ensuite débuté un essai clinique pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du médicament chez les patients atteints de diabète de type 1.

Médicament DMFO et diabète de type 1 : une efficacité démontrée

Résultats : le médicament serait sans danger pour les patients souffrant d’un diabète de type 1 et maintiendrait la stabilité des taux d’insuline en protégeant les cellules bêta. "Lorsqu'un médicament a déjà été approuvé pour d'autres indications, le délai d'approbation peut être de quelques années au lieu de plusieurs décennies, une fois que l'on dispose de preuves cliniques solides de l'innocuité et de l'efficacité du produit", a expliqué Raghu Mirmir, désormais professeur de médecine et endocrinologue à l’Université de Chicago.

L'utilisation d’une nouvelle formulation du DFMO sous forme de pilule permettrait donc de simplifier le traitement du diabète de type 1 en évitant les injections quotidiennes d’insuline.