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Thérapie génique

Zolgensma : un traitement à 2,1 millions de dollars bientôt sur le marché américain

Destiné aux enfants atteints d'atrophie musculaire spinale, le Zolgensma vient d’obtenir le feu vert des autorités pour une mise sur le marché américain. D’une valeur de 2,125 millions de dollars pour une seule prise, il s’agit du médicament le plus cher au monde.

Zolgensma : un traitement à 2,1 millions de dollars bientôt sur le marché américain Moussa81/iStock

  • Publié 28.05.2019 à 18h45
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C’est à ce jour le traitement médical le plus cher jamais autorisé sur le marché.

Vendredi 24 mai, la Food and Drug Administration (FDA) a accordé son feu vert au laboratoire pharmaceutique Novartis pour la mise sur le marché américain du Zolgensma, un traitement révolutionnaire contre l’atrophie musculaire spinale (AMS), une maladie neuromusculaire qui touche les enfants de moins de deux ans. Le prix de ce médicament en une seule prise a été fixé à 2,125 millions de dollars aux États-Unis, soit près de 1,9 million d’euros. Sa mise sur les marchés européen et japonais devrait avoir lieu dans le courant de l’année.

Une "nouvelle ère" pour les malades et leur famille

Touchant chaque année entre 6 000 et 10 000 enfants dans le monde, l’amyotrophie spinale (AMS) est une maladie génétique rare. Les enfants qui en souffrent ne peuvent ni s’asseoir, ni crapahuter ou marcher comme les autres. En grandissant, leurs muscles continuent à s’atrophier, ils peuvent avoir du mal à respirer et leur vulnérabilité s’aggrave.

Pour Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'AFM-Téléthon, l’arrivée d’un médicament comme le Zolgensma offre donc un espoir immense pour les familles. "C’est une nouvelle extraordinaire pour les patients et leur famille car c’est une maladie terrible, qui mène à la paralysie ou au décès de bébés", a-t-elle expliqué a BFMTV. Un point de vue partagé par Thibault Soubielle, président de l’association Familles SMA France, et donc le petit garçon est atteint d’amyotrophie spinale infantile "pour les familles, c’est une nouvelle ère qui se présente après des années sans issue."

S’appuyant sur la thérapie génique, le Zolgensma est pour eux une "révolution médicale", d’autant qu’il ne nécessite qu’une seule prise. "En France, ce traitement pourrait concerner une centaine d’enfants chaque année", estime Laurence Tiennot-Herment, qui souhaite désormais que l’Agence européenne des médicaments accorde une mise sur le marché précoce pour les malades français, "avec accord de la famille, du médecin, de l’industriel, et de l’agence du médicament (ANSM)".

Le prix pas encore fixé en France

Mais quid du prix exorbitant du traitement ? Dans un mail adressé à BFMTV, Marilise Marcantonio, directrice de communication de Novartis France, se veut rassurante en expliquant que le laboratoire est prêt à "discuter avec les autorités de santé pour imaginer de nouvelles modalités afin de garantir l’accès à ce traitement à tous les patients qui en ont besoin".

Pour le moment, le prix du Zolgensma n’a pas été fixé en France. "Il ne faut absolument pas que le prix soit un frein pour que les patients accèdent au traitement. La discussion se fera entre l’industriel et le Comité économique des produits de santé (CEPS)", assure Laurence Tiennot-Herment, qui se dit cependant inquiète "ace à cette escalade des prix".

Pour Thibault Soubielle, au contraire, "le prix n’est jamais un combat. Il y a un intérêt commun au laboratoire et aux autorités de santé à trouver le bon point d’équilibre pour que cela puisse fonctionner".

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