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QUESTION D'ACTU

Amyotrophie spinale

Spinraza, le médicament le plus cher de l'Histoire à 85.000 euros le flacon

Le prix exorbitant du seul médicament capable de soigner les personnes atteintes d'amyotrophie spinale, une maladie génétique rare et mortelle, fait polémique. 

Spinraza, le médicament le plus cher de l'Histoire à 85.000 euros le flacon Tero Vesalainen / istock

  • Publié 22.08.2018 à 17h20
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Près de 85 000 euros le flacon. C’est le prix du Spinraza, le seul médicament capable de soigner les personnes atteintes d'amyotrophie spinale, une maladie génétique rare et mortelle. "Ce médicament à la balance bénéfices-risques incertaine est vendu aux Etats-Unis par Biogen à un prix battant des records : environ 500 000 euros la première année, puis 250 000 euros par an les années suivantes. À près de 85 000 euros le flacon, cela conduit à un surcoût de traitement de plus d’un million d’euros la première année", déplore le mensuel indépendant Prescrire.

Le traitement n’est pas efficace à 100%

Un coût exorbitant, d’autant plus que le traitement n’est pas efficace à 100%."Chez les patients atteints d'une amyotrophie spinale proximale infantile sévère, c'est-à-dire se manifestant cliniquement avant l'âge de 6 mois, l'administration de nusinersen semble réduire la mortalité à court terme, sans effet important sur le handicap. On ne sait pas ce qu'il en est à plus long terme et les inconnues concernant les effets indésirables sont encore nombreuses", souligne encore la revue.

L'amyotrophie spinale est le nom donné à un groupe de maladies héréditaires caractérisées par une faiblesse et une atrophie des muscles. Elles s’attaquent aux cellules nerveuses qui commandent les muscles, entraînant leur détérioration. Les bras, les jambes et le tronc sont peu à peu touchés. Cela n’affecte jamais les fonctions intellectuelles. Près d'un enfant sur 10 000 naissances est touché par cette maladie, ce qui représente environ 130 enfants en 2013 en France et une naissance par jour aux Etats-Unis.

Une espérance de vie de moins de 2 ans

Il existe plusieurs types d’amyotrophie spinale (dont 3 infantiles). Les types I et II sont ceux qui sont diagnostiqués les plus tôt (respectivement avant 6 mois et 18 mois) et qui sont les plus graves. Ils affectent la durée de vie (une espérance de vie de moins de 2 ans en l’absence de ventilation assistée pour le type I et un taux de survie à 25 ans d’environ 75% pour le type II).

"Compte tenu de l’incertitude associée à l’extrapolation des résultats de santé, des données de plus long terme et en pratique courante sont attendues afin de soutenir les hypothèses formulées et documenter l’ensemble des résultats à prendre en compte", indique la HAS de son côté.

Les patients s’indignent aussi dans Slate.fr : "en tant que promoteur et acteur du médicament, nous savons que le développement de médicaments innovants pour des maladies rares qui n’ont aucune alternative thérapeutique est risqué et coûteux. Aussi, il est normal que ces coûts puissent être rémunérés et que l’innovation soit récompensée. Il n’est, par contre, pas acceptable que cela génère des marges démesurées qui empêcheront l’accès au traitement pour de nombreux malades. Les coûts de la recherche et de la production comme le nombre important de patients concernés ne peuvent justifier un tel niveau de prix."

Pour commercialiser le Spinraza en France, le laboratoire Biogen doit encore négocier le prix du médicament avec le Comité Economique des Produits de Santé. Le médicament a reçu son autorisation de mise sur le marché européen en 2017.

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