- Le Japon a approuvé la fabrication et la commercialisation d’un traitement à base de cellules souches, destiné aux personnes atteintes de la maladie de Parkinson, à condition que leur efficacité soit vérifiée dans un délai de sept ans.
- Concrètement, les cellules souches pluripotentes induites (iPS) provenant de donneurs, sont transformées en précurseurs de neurones produisant de la dopamine, puis transplantées dans le cerveau des patients pour remplacer les cellules détruites par la maladie.
- Dans un essai mené sur 7 patients, aucune complication majeure n’a été observée et quatre personnes ont montré une amélioration de leurs symptômes moteurs.
"J’espère que cela apportera un soulagement aux patients, non seulement au Japon, mais dans le monde entier. Nous mettrons tout en œuvre pour que ce traitement parvienne sans faute à tous les patients." C’est ce qu’a déclaré, début mars, le ministre de la Santé, Kenichiro Ueno, lors d’une conférence de presse, après avoir annoncé l’autorisation de fabrication et de commercialisation conditionnelle et temporaire dans le temps au Japon pour un traitement nommé Amchepry. "Ce produit est le premier médicament régénératif au monde dérivé de cellules souches pluripotentes induites, les iPS", peut-on lire dans le communiqué de Sumitomo Pharma, le laboratoire pharmaceutique qui développe la thérapie indiquée chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson présentant une réponse insuffisante aux médicaments existants.
Parkinson : des cellules souches capables de produire de la dopamine
Ce traitement a vu le jour grâce au scientifique japonais Shinya Yamanaka, qui a reçu le prix Nobel en 2012 pour ses recherches sur les cellules iPS ayant qui le potentiel de se différencier en n’importe quel type de cellule du corps. "Le produit contient des cellules progénitrices neuronales dopaminergiques non congelées, obtenues par différenciation de cellules iPS allogéniques." En clair, les cellules souches, transplantées dans le cerveau du patient, sont capables de produire de la dopamine, un neurotransmetteur impliqué dans la régulation des mouvements, ce qui laisse espérer une amélioration des troubles moteurs, comme les tremblements des mains et des jambes ou les difficultés à marcher.
"Les cellules transplantées dans le cerveau ne se propagent pas vers d'autres parties du corps"
Avant de donner son feu vert, le ministère japonais de la Santé a analysé les résultats d’une étude, publiée dans la revue Nature, évaluant l’efficacité et la sécurité du traitement. Dans le cadre des travaux, les chercheurs ont recruté sept adultes atteints de la maladie de Parkinson, âgés de 50 à 69 ans. Les participants ont reçu chacun un total de cinq millions ou dix millions de cellules implantées de part et d’autre du cerveau. "Des cellules iPS issues de donneurs sains ont été différenciées en précurseurs de neurones dopaminergiques, absents chez les patients." Après un suivi de deux ans, quatre patients ont présenté une amélioration de leurs symptômes. "Les cellules transplantées dans le cerveau ne se propagent pas vers d'autres parties du corps, et aucun décès n'a été signalé. Nous avons confirmé la sécurité du traitement", a déclaré Atsushi Takahashi, directeur de l'Institut des cellules iPS de l'Université de Kyoto.
Selon les autorités sanitaires japonaises, ce traitement, accordé pour une durée de 7 ans, devrait être disponible pour les patients dans les prochains mois. Il pourrait être proposé aux patients dès cet été, d’après le journal Yomiuri Shimbun. Son prix et l'éligibilité à l'Assurance Maladie seront bientôt déterminés par le gouvernement.
