- Selon une nouvelle étude, une nouvelle thérapie génique pourrait restaurer l’audition chez certains patients.
- Il s’agit des patients atteints d’une surdité d’origine génétique, liée à des mutations du gène OTOF.
- Une unique injection de cette thérapie génique, comportant une copie fonctionnelle du gène OTOF, a permis une amélioration de l’audition des patients, parfois en quelques semaines.
Près de 2,5 milliards de personnes seront atteintes d’une perte ou d’une déficience auditive plus ou moins prononcée en 2050, selon les projections de l’Organisation mondiale de la santé (OMS). Actuellement, déjà 1,5 milliard d’individus en souffrent. Parmi eux, certains sont atteints d’une surdité d’origine génétique, liée à des mutations du gène OTOF. C’est justement celle-ci que des chercheurs de l'Institut Karolinska, situé en Suède. Dans une étude, publiée dans la revue Nature Medicine, les chercheurs ont découvert qu’une nouvelle thérapie génique pourrait restaurer l’audition chez ces patients.
La thérapie génique permet d’administrer une copie fonctionnelle du gène déficient
Selon l'Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm), une thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules pour soigner une maladie. Dans leurs travaux, c’est une copie fonctionnelle du gène OTOF que les scientifiques ont administré, via une injection, à des souris. “Il s'agit d'une avancée majeure dans le traitement génétique de la surdité, susceptible de changer la vie des enfants et des adultes”, souligne le Dr Maoli Duan, l'une des autrices principales de l'étude, dans un communiqué.
Lors de leurs travaux, les chercheurs ont administré cette nouvelle thérapie génique en une seule injection seulement, à dix patients âgés de 1 à 24 ans, traités dans cinq hôpitaux en Chine. Tous présentaient une forme génétique de surdité liée à des mutations du gène OTOF. Résultat : en un mois, la plupart des participants ont retrouvé une partie de leur audition. Après six mois, tous présentaient une amélioration significative. En moyenne, le niveau sonore qu'ils pouvaient percevoir était passé de 106 décibels à 52. Enfin, les patients qui ont le mieux répondu à cette thérapie génique sont les enfants âgés de cinq à huit ans.
La thérapie génique très efficace chez les jeunes patients
“Des études de plus petite envergure menées en Chine avaient déjà montré des résultats positifs chez les enfants, mais c'est la première fois que la méthode est testée chez les adolescents et les adultes, explique le Dr Maoli Duan. L'audition s'est considérablement améliorée chez de nombreux participants, ce qui peut avoir un impact profond sur leur qualité de vie. Nous allons maintenant suivre ces patients afin d'évaluer la durabilité de cet effet.”
Avantages supplémentaires à cette thérapie : elle est bien tolérée par les patients, considérée sûre par les chercheurs à ce stade de leurs travaux, car ils n’ont pas observé d’effets secondaires graves.
“OTOF n'est qu'un début, assure le Dr Maoli Duan. Avec d'autres chercheurs, nous étendons nos travaux à d'autres gènes plus courants responsables de surdité, tels que GJB2 et TMC1. Leur traitement est plus complexe, mais les études animales ont jusqu'à présent donné des résultats prometteurs. Nous sommes convaincus que les patients atteints de différents types de surdité génétique pourront un jour bénéficier de ce traitement.”
