- Des chercheurs britanniques ont développé une thérapie génétique innovante pour traiter la leucémie aiguë lymphoblastique à cellules T.
- La technique, basée sur une technique d’édition de l’ADN, montre des résultats prometteurs avec des rémissions profondes.
- Le cas de la jeune Alyssa, première patiente, incarne cet espoir scientifique.
Une avancée médicale majeure redonne espoir aux patients atteints d’une forme rare et agressive de cancer du sang : la leucémie aiguë lymphoblastique à cellules T. Des chercheurs britanniques ont mis au point une nouvelle thérapie génique utilisant des cellules immunitaires modifiées via une technique d’édition de l’ADN baptisée CRISPR : des "ciseaux moléculaires" qui permettent de couper, remplacer, inactiver, corriger le gène que l’on cherche à atteindre. Cette méthode, déployée dans le cadre d’un essai clinique mené à l’University College London (UCL) et au Great Ormond Street Hospital (GOSH), offre une nouvelle option à des patients jusqu’alors sans solution (environ un sur cinq).
Deux tiers des patients en rémission complète de cancer du sang
Baptisée BE-CAR7, cette thérapie repose sur l’utilisation de cellules CAR-T issues de donneurs sains, modifiées pour cibler et détruire les cellules cancéreuses CD7+. L’édition de base permet de modifier précisément une lettre du code ADN sans couper la double hélice, limitant ainsi les risques de dommages chromosomiques. Les cellules sont reprogrammées en laboratoire pour être universelles, c’est-à-dire utilisables chez n’importe quel patient. Une fois injectées, ces cellules parcourent l’organisme et éliminent toutes les cellules T, saines ou malades. Une greffe de moelle osseuse est ensuite nécessaire pour reconstruire le système immunitaire.
Selon l’étude publiée dans le New England Journal of Medicine et présentée récemment au congrès de l'American Society of Hematology, cette thérapie génique est un succès : 82 % des patients considérés comme incurables ont atteint une rémission profonde, et 64 % sont toujours sans maladie, certains depuis trois ans. Les effets secondaires anticipés (baisse des globules, syndromes inflammatoires, éruptions cutanées) sont restés sous contrôle, le principal risque étant les infections virales en attendant le retour de l’immunité.
"Nous avons démontré que les cellules CAR-T universelles modifiées par édition de base peuvent traquer et détruire des leucémies résistantes", affirme le professeur Waseem Qasim, auteur principal des travaux, dans un communiqué.
Un espoir pour les patients réfractaires aux traitements classiques
Alyssa Tapley, une adolescente de la ville de Leicester, fut la première patiente au monde à recevoir cette noouvelle thérapie en 2022, rapporte l'étude. Diagnostiquée en 2021 après des années d’errance médicale, et insensible aux traitements conventionnels (chimiothérapie et greffe de moelle osseuse), elle était considérée en phase terminale avant d’intégrer l’essai clinique. Aujourd’hui âgée de 16 ans, elle vit pleinement sa jeunesse, fait de la voile et veut apprendre à conduire. "J’ai choisi de participer à cette recherche pour aider les autres, même si ça ne marchait pas pour moi [...] Aujourd’hui, je vais très bien."
Suivie et soutenue par une véritable armée de soignants, Alyssa incarne l’espoir pour les 20 % de jeunes patients chez qui les traitements standards échouent. Comme le souligne le Dr Rob Chiesa, qui a participé à la recherche : "Ce sont ces enfants qui ont le plus besoin de solutions nouvelles."
