Une révolution dans le traitement de la polyglobulie de Vaquez

La première journée du congrès mondial de l’hématologie (ASH 2025), qui se tient cette année à Orlando , a été marquée par une annonce majeure : la présentation des résultats de l’étude VERIFY, consacrée à la polyglobulie de Vaquez (PV).

Dès l’ouverture du congrès, cette étude a été mise en avant tant ses implications pourraient transformer le quotidien des patients. Pour une maladie rare mais lourde à vivre, cette publication constitue l’une des avancées les plus attendues de ces dernières années.

Qu’est-ce que la polyglobulie de Vaquez ?

La PV est une maladie dans laquelle la moelle osseuse fabrique trop de globules rouges. Ce surplus épaissit le sang, augmente le risque de caillots et provoque souvent :

• fatigue intense,
• maux de tête,
• rougeur du visage,
• démangeaisons après la douche,

Le paramètre clé est l’hématocrite : au-delà de 45 %, le sang devient plus visqueux, plus dangereux.

Jusqu’ici : des saignées toutes les deux à trois semaines

Depuis des décennies, le traitement de base consiste à pratiquer des phlébotomies – des saignées thérapeutiques – pour retirer environ un demi-litre de sang à intervalles réguliers.

Une méthode efficace, mais très contraignante :

• organisation lourde,
• variations permanentes de l’état général,
• fatigue oscillante,
• anémie par manque de fer,
• vie planifiée autour des rendez-vous médicaux.

De nombreux patients vivent littéralement « au rythme des saignées ».

La grande annonce : un traitement qui cible la maladie à la source

L’étude VERIFY présentée ce samedi en séance plénière a évalué un médicament appelé Rusfertide, un mimétique de l’hepcidine, hormone clé qui régule le fer dans l’organisme.

Comment agit-il ? Les globules rouges ont besoin de fer pour être fabriqués. Le Rusfertide imite l’action naturelle de l’hepcidine et réduit la quantité de fer disponible, ce qui :

• freine la production excessive d’hémoglobine,
• stabilise la fabrication des globules rouges,
• diminue la nécessité de recourir aux saignées.

Il s’agit d’une injection hebdomadaire, que les patients peuvent s’administrer eux-mêmes.

Cette approche marque une rupture : au lieu d’enlever ce que la moelle produit en trop on empêche la surproduction.

Les résultats : une efficacité impressionnante

L’étude a suivi 293 patients sévèrement dépendants des saignées. Après un an :

. Plus de 60 % des patients sous Rusfertide n’ont plus eu besoin d’aucune saignée.

. Dans le groupe placebo passé ensuite au Rusfertide, près de 80 % ont obtenu le même bénéfice.

. Le délai avant une nouvelle saignée n’a même pas été atteint chez les patients traités.

. L’hématocrite est resté stable, sous les 43 %, sans variations fatigantes.

. La fatigue, symptôme central de la PV, s’est nettement améliorée.

. Le traitement est globalement bien toléré.

Aucun signal inquiétant n’a été identifié.

Pourquoi cette étude fait autant parler d’elle ?

Parce qu’elle ouvre une nouvelle façon de traiter la maladie :

• plus stable,
• plus physiologique,
• beaucoup moins contraignante.

Pour les patients, cela signifie potentiellement :

• moins d’allers-retours pour les saignées,
• moins d’épuisement lié aux variations de viscosité,
• une vie quotidienne plus régulière,
• un risque thrombotique possiblement diminué.

Une nouvelle ère s’ouvre pour la polyglobulie de Vaquez

Dès le premier jour de l’ASH 2025, VERIFY s’impose comme l’un des résultats les plus marquants du congrès. Les hématologues soulignent que cette stratégie — cibler la production de globules rouges à sa source en jouant sur le fer — pourrait devenir le futur standard de traitement.

Les suivis à long terme préciseront l’impact sur la sécurité et les complications cardiovasculaires, mais le mouvement est lancé : la polyglobulie de Vaquez pourrait bientôt être contrôlée sans saignées répétées.

Pour les patients, c’est l’espoir d’une prise en charge plus douce, plus logique… et surtout plus vivable.