- Un nouveau traitement expérimental pour les enfants atteints d'épilepsie lié au syndrome de Dravet se révèle prometteur.
- Il réduit considérablement les crises.
- Une étude de phase trois est actuellement en cours pour évaluer davantage le traitement.
Un nouvel espoir s’offre aux enfants touchés par le syndrome de Dravet, une forme rare et sévère d’épilepsie qui se caractérise par des crises difficiles à contrôler et des troubles neurodéveloppementaux. Les chercheurs d’University College London (UCL) ont mis au point un nouveau traitement qui parvient à réduire les crises d’épilepsie de 91 %.
Cette découverte, qui améliore grandement la qualité de vie des enfants touchés par la maladie génétique, a été présentée dans la revue England Journal of Medicine.
Traitement contre le syndrome de Dravet : le médicament réduit grandement les crises d'épilepsie
Cherchant à développer un traitement contre le syndrome de Dravet, l’équipe a eu l’idée de se concentrer sur une cause sous-jacente de la maladie : un défaut du gène SCN1A. Les patients atteints de ce trouble ont, en effet, qu'une copie du gène au lieu de deux. Ce qui entraîne une production insuffisante d'une protéine essentielle au bon fonctionnement des cellules nerveuses.
Le nouveau traitement appelé zorevunersen a été mis au point pour augmenter les niveaux de la protéine produite par le gène SCN1A sain. Il a été testé lors d’un essai ayant impliqué 81 enfants âgés de 2 à 18 ans. Au départ, ils faisaient 17 crises d’épilepsie par mois en moyenne.
Chaque participant a reçu jusqu'à 70 mg du nouveau produit, soit en dose unique, soit avec des doses supplémentaires deux ou trois mois plus tard sur une période de six mois. Parmi les 81 volontaires, 75 ont continué à collaborer avec les chercheurs après l’essai initial. Le traitement leur était alors administré tous les quatre mois.
Résultat : au cours des 20 premiers mois après l’administration de 70 mg de zorevunersen, les patients ont vu leurs crises diminuer de 59 % à 91 % par rapport à avant. Il améliore également leur qualité de vie ainsi que celle de leur famille.
La maman de Freddie, un des participants de l’étude, a partagé son expérience. Son fils de 8 ans qui prend le médicament depuis 2021 est passé de plus d'une douzaine de crises d'épilepsie par nuit à une ou deux "de quelques secondes" tous les trois à cinq jours. "L’étude a complètement changé nos vies. Nous avons maintenant une vie que nous n'aurions jamais crue possible et, plus important encore, c'est une vie dont Freddie peut profiter", ajoute-t-elle dans un communiqué.
Zorevunersen : de nouveaux essais en cours
En plus des résultats encourageants, le zorevunersen semble sûr d'utilisation et bien toléré par la plupart des patients. Pour Helen Cross, auteure principale de l'étude, cela justifie "une évaluation plus approfondie dans le cadre de l'étude de phase trois en cours".
Des essais de phase III – qui visent à évaluer l’intérêt thérapeutique d’un médicament sur un grand nombre de malades – ont été lancés. Ils permettront de faire le point sur l’utilité, l’efficacité et les effets indésirables du nouveau traitement.
