Cliquez sur un pictogramme pour aller directement à la rubrique le concernant.
Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
---|---|---|---|
Important | Avis du 22/07/2020 | Réévaluation SMR et ASMR | Le service médical rendu par SPINRAZA (nusinersen) est important chez les nourrissons et enfants pré-symptomatiques atteints damyotrophie spinale 5q génétiquement diagnostiquée avec 2 ou 3 copies du gène SMN2. |
Important | Avis du 31/01/2018 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par SPINRAZA est important dans lamyotrophie spinale 5q de types I et II ainsi que dans lamyotrophie spinale 5q de type III. |
Insuffisant | Avis du 31/01/2018 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par SPINRAZA est insuffisant pour une prise en charge par la solidarité nationale dans le traitement de lamyotrophie spinale 5q de type IV. |
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
---|---|---|---|
Avis du 22/07/2020 | Réévaluation SMR et ASMR | " Compte tenu : - de données suggérant une modification de lhistoire naturelle de la maladie issues dune étude de phase 2, non comparative chez des enfants pré-symptomatiques avec 2 à 3 copies du gène SMN2 notamment en termes : de survie sans ventilation (critère de jugement principal) pour 21 des 25 patients, de survie (pour la totalité des 25 patients à un âge médian de 26 mois), dacquisition des fonctions motrices telles que la capacité à sasseoir sans support pour la totalité de ces enfants . - du recul à un âge médian de 34,8 mois montrant une évolution de ces enfants plus favorable quen labsence de traitement, mais sans guérison de la maladie, - du besoin médical non couvert ou partiellement couvert (via lATU de cohorte ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) réservée aux patients ayant une mutation bi-allélique du gène SMN1 et jusquà trois copies du gène SMN22) dans le traitement de lamyotrophie spinale 5q des nourrissons et enfants au stade pré-symptomatique, Et mal |
|
Avis du 31/01/2018 | Inscription (CT) | " Compte tenu de : - la démonstration de la supériorité du nusinersen par rapport à une procédure dinjection factice sur des critères damélioration des fonctions motrices évalués sur des échelles validées (score HINE et score HFMSE selon létude) dans les deux études cliniques disponibles, - la démonstration de la supériorité du nusinersen par rapport à une procédure dinjection factice sur la survie sans ventilation et le taux de survie dans létude ENDEAR, - mais de la persistance dun handicap moteur et respiratoire chez les patients inclus dans les études cliniques, - des incertitudes sur le bénéfice clinique et la tolérance à long terme - du besoin médical non couvert dans cette population, la Commission considère que SPINRAZA apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique de lamyotrophie spinale 5q de types I et II. " |
|
V (Inexistant) | Avis du 31/01/2018 | Inscription (CT) | " Compte tenu de : - de labsence de données comparatives de lefficacité du nusinersen sur la fonction motrice dans lamyotrophie spinale 5q de type III, - des incertitudes sur le bénéfice clinique et la tolérance à long terme, - et du besoin médical non couvert dans cette population, la Commission considère que SPINRAZA napporte pas damélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique de lamyotrophie spinale 5q de type III. " |