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Maladies rares : l'accès aux médicaments désormais simplifié

Par Mathilde Debry

L’ANSM met en place un guichet unique pour simplifier les modalités de demandes des malades nécessitant des traitements en autorisations temporaires d’utilisation nominatives (ATUn).

scanrail / stock

Dès le mois de septembre, un guichet unique sera mis à la disposition des professionnels de santé afin de simplifier les modalités de demandes des patients nécessitant des traitements en autorisations temporaires d’utilisation nominatives (ATUn)."Ce nouveau dispositif vise à garantir un accès transparent, rapide et équitable à l’innovation thérapeutique pour les patients", indique l’ANSM.

Les ATUn permettent chaque année à près de 20 000 patients atteints de maladies graves ou rares d’avoir accès à des médicaments qui ne disposent pas d’autorisation de mise sur le marché (AMM) en France. "Dans le cadre de son programme de modernisation et de transparence, l’ANSM transforme dès le mois de septembre son dispositif de traitement des demandes d’Autorisations Temporaires d’Utilisation nominatives (ATUn) afin de le simplifier et renforcer un accès rapide et équitable à l’innovation thérapeutique pour les patients", indique encore l’agence.

Le traitement ne peut être différé

Les ATUn sont délivrées par l’ANSM, pour des malades ne pouvant pas être inclus dans un essai clinique ou pour des médicaments ne disposant pas d’une autorisation de mise sur le marché, mais dont on peut présumer qu’ils apporteront un bénéfice clinique à ces patients. Elles permettent à des patients atteints de maladies rares ou graves d’accéder à des traitements lorsqu’il n’existe pas d’alternative appropriée disponible sur le marché, et que le traitement ne peut être différé.

L’ANSM publiera aussi sur son site internet les critères permettant l’octroi rapide de ces ATUn. Ces critères sont issus des situations cliniques couramment rencontrées par les praticiens. A la fin de l’année, une application web e-Saturne sera mise à disposition des professionnels de santé pour permettre la télétransmission des demandes d’ATUn (en remplacement du système par fax) et ainsi simplifier encore les échanges.

3 millions de Français

Les maladies rares sont généralement graves, chroniques, évolutives, et le pronostic vital est souvent en jeu. Une maladie est dite rare quand elle touche moins d’une personne sur 2 000, soit pour la France moins de 30 000 personnes pour une maladie donnée. Ainsi, ce sont plus de 3 millions de Français qui sont atteints par l’une des 7 000 maladies rares connues à ce jour et environ 25 millions de personnes en Europe.