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LIBMELDY 2-10 x 1 000 000 cellules / ml, dispersion pour perfusion

     

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Groupe(s) générique(s)

Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique

Composition en substances actives

Présentations

> poche (s) EVA : éthylène vinyl acétate copolymère suremballée(s)/surpochée(s) de 10 - 20 mL - 1 ou plusieurs poches

Code CIP : 5507952 ou 3400955079521
Déclaration de commercialisation : : 30/11/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

Service médical rendu (SMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis de SMR rendus par la commission de la transparence pour QUASYM L.P. 10 mg, gélule à libération modifiée

Valeur du SMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
Important	Avis du 21/04/2021	Inscription (CT)	Le service médical rendu par LIBMELDY (Population autologue enrichie en cellules CD34+ qui contient des cellules souches progénitrices hématopoïétiques transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral codant le gène de l’arylsulfatase A humaine) est important uniquement chez les enfants asymptomatiques sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique.
Insuffisant	Avis du 21/04/2021	Inscription (CT)	Le service médical rendu par LIBMELDY (Population autologue enrichie en cellules CD34+ qui contient des cellules souches progénitrices hématopoïétiques transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral codant le gène de l’arylsulfatase A humaine) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale chez les autres enfants du périmètre de l’AMM correspondant aux enfants symptomatiques, présentant des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment et avant l’apparition du déclin cognitif, atteints de la forme juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique.
Important	Avis du 06/11/2024	Inscription (CT)	Le service médical rendu par LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) est important dans les indications de l’AMM.
Important	Avis du 21/04/2021	Inscription (CT)	Le service médical rendu par LIBMELDY (Population autologue enrichie en cellules CD34+ qui contient des cellules souches progénitrices hématopoïétiques transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral codant le gène de l’arylsulfatase A humaine) est important uniquement chez les enfants asymptomatiques sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique.
Insuffisant	Avis du 21/04/2021	Inscription (CT)	Le service médical rendu par LIBMELDY (Population autologue enrichie en cellules CD34+ qui contient des cellules souches progénitrices hématopoïétiques transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral codant le gène de l’arylsulfatase A humaine) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale chez les autres enfants du périmètre de l’AMM correspondant aux enfants symptomatiques, présentant des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment et avant l’apparition du déclin cognitif, atteints de la forme juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis d'ASMR rendus par la commission de la transparence pour QUASYM L.P. 10 mg, gélule à libération modifiée

Valeur de l'ASMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
	Avis du 21/04/2021	Inscription (CT)	LIBMELDY apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge des enfants asymptomatiques sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique.
	Avis du 06/11/2024	Inscription (CT)	LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge des enfants asymptomatiques sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique.
	Avis du 06/11/2024	Inscription (CT)	LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge des enfants symptomatiques, présentant des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment et avant l’apparition du déclin cognitif, atteints de la forme juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique.
	Avis du 21/04/2021	Inscription (CT)	LIBMELDY apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge des enfants asymptomatiques sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique.

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