C'est un traitement expérirmental de phase III mais les premiers résultats semblent encourageants dans la maladie de Gaucher. Selon Sanofi et sa filiale Genzyme, le critère principal d'évaluation de l'étude a été atteint. Cette maladie héréditaire et rare se caractérsie par l'accumulation de lipides dans le foie, la rate et la moelle osseuse. Les organes grossissent provoquant ecchymoses et saignements. Dans l'étude, le volume de la rate des patients traités par le tartrate d'éliglustat a diminué de 28% en moyenne contre une augmentation de 2% chez ceux qui avaient reçu un placebo. Environ, 300  personnes souffrent en France de cette maladie.