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GIVLAARI 189 mg/mL, solution injectable

     

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Groupe(s) générique(s)

Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique

Composition en substances actives

Présentations

> 1 flacon(s) en verre de 1 mL

Code CIP : 3021631 ou 3400930216316
Déclaration de commercialisation : : 17/05/2021
Cette présentation est agréée aux collectivités

> 1 flacon(s) en verre de 1 mL

Code CIP : 5507227 ou 3400955072270
Déclaration d'arrêt de commercialisation : : 14/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

Service médical rendu (SMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis de SMR rendus par la commission de la transparence pour QUASYM L.P. 10 mg, gélule à libération modifiée

Valeur du SMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
Important	Avis du 24/03/2021	Inscription (CT)	Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est important uniquement pour les patients âgés de plus de 18 ans, atteints de porphyries hépatiques aiguës (PHA) et ayant une maladie active caractérisée par au moins 2 crises de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents.
Insuffisant	Avis du 24/03/2021	Inscription (CT)	Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM, à savoir chez les patients avec des crises aiguës intermittentes (1 à 3 crises par an), ainsi que chez les patients de 12 à 18 ans, faute de données.
Important	Avis du 24/06/2020	Inscription (CT)	Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est important uniquement pour les patients âgés de plus de 18 ans, atteints de porphyries hépatiques aiguës (PHA) et ayant une maladie active caractérisée par au moins 2 crises de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents.
Insuffisant	Avis du 24/06/2020	Inscription (CT)	Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM, à savoir chez les patients ne répondant pas aux critères d’inclusion de l’étude ENVISION, notamment chez les patients avec des crises aiguës intermittentes (1 à 3 crises par an), ainsi que chez les patients de 12 à 18 ans, faute de données.
Important	Avis du 24/03/2021	Inscription (CT)	Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est important uniquement pour les patients âgés de plus de 18 ans, atteints de porphyries hépatiques aiguës (PHA) et ayant une maladie active caractérisée par au moins 2 crises de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents.
Insuffisant	Avis du 24/03/2021	Inscription (CT)	Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM, à savoir chez les patients avec des crises aiguës intermittentes (1 à 3 crises par an), ainsi que chez les patients de 12 à 18 ans, faute de données.
Important	Avis du 24/06/2020	Inscription (CT)	Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est important uniquement pour les patients âgés de plus de 18 ans, atteints de porphyries hépatiques aiguës (PHA) et ayant une maladie active caractérisée par au moins 2 crises de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents.
Insuffisant	Avis du 24/06/2020	Inscription (CT)	Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM, à savoir chez les patients ne répondant pas aux critères d’inclusion de l’étude ENVISION, notamment chez les patients avec des crises aiguës intermittentes (1 à 3 crises par an), ainsi que chez les patients de 12 à 18 ans, faute de données.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis d'ASMR rendus par la commission de la transparence pour QUASYM L.P. 10 mg, gélule à libération modifiée

Valeur de l'ASMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
	Avis du 24/03/2021	Inscription (CT)	L’inscription en ville n’est pas de nature à modifier les conclusions précédentes de la CT. La commission de la Transparence considère que GIVLAARI (givosiran) apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la stratégie thérapeutique des patients adultes atteints de porphyrie hépatique aigue (PHA).
	Avis du 24/06/2020	Inscription (CT)	Compte tenu : • de la démonstration de la supériorité de GIVLAARI (givosiran) par rapport au placebo sur le nombre de crises de porphyries aigues sévères (nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou l’administration d’hémine IV à domicile) durant les 6 premiers mois de traitement, avec une quantité d’effet jugée importante et cliniquement pertinente (critère de jugement principal . 3,22 vs 12,52 crises . RR = 0,26 . IC95% [0,16 . 0,41] . p < 0,0001), chez des patients adultes atteints de PHA et ayant des crises aigues récurrentes dans une étude de phase III randomisée en double-aveugle, • du maintien de cette efficacité à 12 mois dans les données de suivi • de l’absence d’alternative thérapeutique permettant de prévenir les crises porphyriques aigues et donc du besoin médical considéré comme non couvert dans cette situation, et malgré : • l’absence de données d’efficacité et de tolérance à long terme (> 12 mois de traitement) et, • l’absence de données robustes sur la qua
	Avis du 24/03/2021	Inscription (CT)	L’inscription en ville n’est pas de nature à modifier les conclusions précédentes de la CT. La commission de la Transparence considère que GIVLAARI (givosiran) apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la stratégie thérapeutique des patients adultes atteints de porphyrie hépatique aigue (PHA).
	Avis du 24/06/2020	Inscription (CT)	Compte tenu : • de la démonstration de la supériorité de GIVLAARI (givosiran) par rapport au placebo sur le nombre de crises de porphyries aigues sévères (nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou l’administration d’hémine IV à domicile) durant les 6 premiers mois de traitement, avec une quantité d’effet jugée importante et cliniquement pertinente (critère de jugement principal . 3,22 vs 12,52 crises . RR = 0,26 . IC95% [0,16 . 0,41] . p < 0,0001), chez des patients adultes atteints de PHA et ayant des crises aigues récurrentes dans une étude de phase III randomisée en double-aveugle, • du maintien de cette efficacité à 12 mois dans les données de suivi • de l’absence d’alternative thérapeutique permettant de prévenir les crises porphyriques aigues et donc du besoin médical considéré comme non couvert dans cette situation, et malgré : • l’absence de données d’efficacité et de tolérance à long terme (> 12 mois de traitement) et, • l’absence de données robustes sur la qua

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