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Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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Important | Avis du 10/01/2024 | Réévaluation SMR et ASMR | Le service médical rendu par CRYSVITA (burosumab) 10 mg, 20 mg, 30 mg, solution injectable, est important uniquement dans le traitement de lhypophosphatémie liée à lX avec signes radiographiques datteinte osseuse chez les enfants âgés dun an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse. |
Important | Avis du 18/01/2023 | Extension d'indication | Le service médical rendu par CRYSVITA (burosumab) est important dans lextension dindication de lAMM. |
Important | Avis du 02/06/2021 | Extension d'indication | " Le service médical rendu par CRYSVITA (burosumab) est important dans le traitement de lhypophosphatémie liée à lX des formes sévères réfractaires au traitement conventionnel ou des formes sévères compliquées o chez les adolescents ayant des signes radiographiques datteinte osseuse ayant terminé leur croissance osseuse et chez les adultes, o et chez les patients pédiatriques et les adolescents en phase de croissance osseuse déjà traités par CRYSVITA (burosumab) pour lesquels une poursuite de traitement est nécessaire. " |
Insuffisant | Avis du 02/06/2021 | Extension d'indication | Le service médical rendu par CRYSVITA (burosumab) est insuffisant pour justifier dune prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations cliniques de lhypophosphatémie liée à lX chez les adolescents ayant terminé la phase de croissance osseuse avec des signes radiographiques datteinte osseuse et chez les adultes. |
Important | Avis du 12/06/2019 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par CRYSVITA est important dans le traitement de lhypophosphatémie liée à lX avec signes radiographiques datteinte osseuse chez les enfants âgés dun an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse, atteints de forme sévère réfractaire au traitement conventionnel ou de forme sévère compliquée. |
Insuffisant | Avis du 12/06/2019 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par CRYSVITA est insuffisant pour justifier dune prise en charge par la solidarité nationale dans le traitement de lhypophosphatémie liée à lX avec signes radiographiques datteinte osseuse chez les enfants âgés dun an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse, atteints de forme sévère non réfractaire au traitement conventionnel ou de forme sévère non compliquée. |
Important | Avis du 23/01/2019 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par CRYSVITA est important dans le traitement de lhypophosphatémie liée à lX avec signes radiographiques datteinte osseuse chez les enfants âgés dun an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse, atteints de forme sévère réfractaire au traitement conventionnel ou de forme sévère compliquée. |
Insuffisant | Avis du 23/01/2019 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par CRYSVITA est insuffisant pour justifier dune prise en charge par la solidarité nationale dans le traitement de lhypophosphatémie liée à lX avec signes radiographiques datteinte osseuse chez les enfants âgés dun an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse, atteints de forme sévère non réfractaire au traitement conventionnel ou de forme sévère non compliquée. |
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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Avis du 10/01/2024 | Réévaluation SMR et ASMR | " Compte tenu : ¿ de la démonstration de la supériorité de burosumab en monothérapie par rapport aux traitements conventionnels, comparateur cliniquement pertinent, après 40 semaines de traitement sur lamélioration dun critère radiologique, ¿ de la quantité deffet supplémentaire jugée cliniquement pertinente dans une population de patients pédiatriques et adolescents sévèrement atteints et non répondeurs au traitement conventionnel, ¿ du recul supplémentaire apporté par les résultats à 64 et 88 semaines qui suggèrent un maintien de lefficacité avec une tolérance acceptable, ¿ de labsence de donnée de qualité de vie exploitable dans cette maladie à fort impact sur ce critère, ¿ du profil de tolérance du burosumab bénéficiant dun recul plus long, jugé acceptable, au regard du profil de tolérance des traitements conventionnels, notamment marqué par la survenue de complications telles quune minéralisation ectopique, se manifestant par une néphrocalcinose, ¿ des contraintes dadminist |
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Avis du 18/01/2023 | Extension d'indication | " Compte tenu : ? de lobservation de lefficacité du burosumab, qui inhibe lactivité du FGF23, dans une étude non comparative après 48 semaines de traitement sur un critère de jugement principal bio-logique jugé acceptable dans cette maladie (proportion de patients atteignant des taux moyens de phosphate sérique supérieurs à 2,5 mg/dl (0,81 mmol/l) évalué au milieu des cycles dadministration de 50% (7 patients) (IC95% [26,8 . 73,2]) ainsi que des effets sur la variation depuis linclusion de l'excès d'ostéoïde, basée sur l'analyse des biopsies osseuses de la crête iliaque chez des patients adultes précédemment traités depuis environ 10 ans par un traitement symptomatique recommandé mais sans AMM dans cette maladie, avec des contraintes de prise et des effets indésirables limitant son utilisation, ? du profil de tolérance du burosumab, anticorps monoclonal, qui apparaît acceptable, avec néanmoins un recul limité dans les études cliniques et une absence de données cliniques chez lenfant dans cette i |
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Avis du 02/06/2021 | Extension d'indication | " Compte tenu : - de la démonstration de la supériorité du burosumab dans une étude de phase III, contrôlée, randomisée, en double aveugle, versus placebo, après 24 semaines de traitement sur un critère de jugement principal biologique jugé acceptable dans cette maladie (phosphatémie moyenne supérieure à la limite inférieure de la normale, mesurée au milieu de chaque cycle dadministration: 92,6 % versus 7,6 % des patients en faveur du groupe traité par burosumab, p < 0,0001), chez des patients adultes majoritairement avec mutation PHEX (95,5%), - de la comparaison au placebo jugée acceptable compte tenu de lefficacité limitée du traitement conventionnel à base de dérivés du phosphate et de la vitamine D qui nest pas systématiquement utilisé dans la population concernée par lextension dindication, avec des contraintes de prise et des effets indésirables limitant son utilisation, - des résultats dune étude non comparative réalisée chez des patients adultes antérieurement traités par traitem |
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Avis du 12/06/2019 | Inscription (CT) | La présente demande dinscription sur la liste des spécialités remboursables aux assurés sociaux ne modifie pas lappréciation de lamélioration du service médical rendu de CRYSVITA par la Commission dans son avis du 23/01/2019 dans le cadre de la demande dinscription sur la seule liste des médicaments agréés à l'usage des collectivités. | |
Avis du 23/01/2019 | Inscription (CT) | " Compte tenu : - de la démonstration de la supériorité de burosumab en monothérapie par rapport aux traitements conventionnels, comparateur cliniquement pertinent, après 40 semaines de traitement sur lamélioration dun critère radiologique, - de la quantité deffet supplémentaire jugée cliniquement pertinente dans cette population de patients sévères et non répondeurs au traitement conventionnel, - de labsence de donnée defficacité sur la croissance et lévolution dentaire, compte tenu du recul limité de létude, et du temps nécessaire pour pouvoir observer un gain sur ces deux critères de jugement, - de labsence de donnée de qualité de vie exploitable, - des incertitudes sur la tolérance au long cours de cet anticorps monoclonal, la Commission considère que CRYSVITA (burosumab) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) par rapport au traitement conventionnel dans le traitement de lhypophosphatémie liée à lX avec signes radiographiques datteinte osseuse ch |