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HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du g?nome/mL, solution ? diluer pour perfusion

     

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Groupe(s) générique(s)

Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique

Composition en substances actives

Présentations

> flacon(s) en verre de 10 ml

Code CIP : 5509426 ou 3400955094265
Déclaration de commercialisation : : 19/06/2024
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

Service médical rendu (SMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis de SMR rendus par la commission de la transparence pour QUASYM L.P. 10 mg, gélule à libération modifiée

Valeur du SMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
Important	Avis du 30/08/2023	Inscription (CT)	Le service médical rendu par HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) est important dans le traitement de l’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) sévère et modérément sévère chez les patients adultes sans antécédents d’inhibiteurs du facteur IX.
Important	Avis du 30/08/2023	Inscription (CT)	Le service médical rendu par HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) est important dans le traitement de l’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) sévère et modérément sévère chez les patients adultes sans antécédents d’inhibiteurs du facteur IX.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis d'ASMR rendus par la commission de la transparence pour QUASYM L.P. 10 mg, gélule à libération modifiée

Valeur de l'ASMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
	Avis du 30/08/2023	Inscription (CT)	Compte tenu : • des données cliniques démontrant l’efficacité de HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec), notamment sa supériorité par rapport à une prophylaxie conventionnelle continue par FIX à 18 mois post-traitement en matière de taux de saignement annualisé (critère principal de jugement), moyenne de 4,19 versus 1,51 soit un ratio des taux de 0,36 (IC95% = [0,20 . 0,64] . p = 0,0002)) et de ¿niveaux d’activité du FIX endogène dans une étude de phase III (HOPE-B) ayant inclus 54 patients hémophilies, • des données exploratoires suggérant le maintien de cette efficacité à 2 ans dans l’étude pivot, avec l’absence de recours à une prophylaxie par FIX pour 96% des patients, et à 3 ans dans une étude de phase II non comparative ayant inclus 3 patients, • du besoin médical partiellement couvert par les concentrés de facteur IX, mais au regard des nombreuses incertitudes portant notamment sur : • le caractère non optimal de la démonstration de la supériorité versus la prophylaxie par FIX, avec une po
	Avis du 30/08/2023	Inscription (CT)	Compte tenu : • des données cliniques démontrant l’efficacité de HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec), notamment sa supériorité par rapport à une prophylaxie conventionnelle continue par FIX à 18 mois post-traitement en matière de taux de saignement annualisé (critère principal de jugement), moyenne de 4,19 versus 1,51 soit un ratio des taux de 0,36 (IC95% = [0,20 . 0,64] . p = 0,0002)) et de ¿niveaux d’activité du FIX endogène dans une étude de phase III (HOPE-B) ayant inclus 54 patients hémophilies, • des données exploratoires suggérant le maintien de cette efficacité à 2 ans dans l’étude pivot, avec l’absence de recours à une prophylaxie par FIX pour 96% des patients, et à 3 ans dans une étude de phase II non comparative ayant inclus 3 patients, • du besoin médical partiellement couvert par les concentrés de facteur IX, mais au regard des nombreuses incertitudes portant notamment sur : • le caractère non optimal de la démonstration de la supériorité versus la prophylaxie par FIX, avec une po

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