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ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion

     

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Informations importantes

Les informations importantes disponibles pour ce médicament sont les suivantes :

• Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) : Risque de microangiopathie thrombotique
• Retour d'information sur le PRAC de janvier 2023 (9 - 12 janvier)
• Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) : cas d'insuffisance hépatique aiguë d'issue fatale

Groupe(s) générique(s)

Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique

Composition en substances actives

Présentations

> 2 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 5507506 ou 3400955075066
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 1 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507507 ou 3400955075073
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 2 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507508 ou 3400955075080
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 3 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 5507509 ou 3400955075097
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 2 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507510 ou 3400955075103
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 3 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507511 ou 3400955075110
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 4 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 5507512 ou 3400955075127
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 3 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507513 ou 3400955075134
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 4 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507514 ou 3400955075141
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 5 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 5507515 ou 3400955075158
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 4 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507516 ou 3400955075165
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 5 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507517 ou 3400955075172
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 6 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 5507518 ou 3400955075189
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 5 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507520 ou 3400955075202
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 6 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507521 ou 3400955075219
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 7 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 5507522 ou 3400955075226
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 6 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507523 ou 3400955075233
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 7 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507524 ou 3400955075240
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 8 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 5507526 ou 3400955075264
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 7 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507527 ou 3400955075271
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 8 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507528 ou 3400955075288
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 9 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 5507529 ou 3400955075295
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 8 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507530 ou 3400955075301
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 9 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507532 ou 3400955075325
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 10 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 5507533 ou 3400955075332
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 9 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507534 ou 3400955075349
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 10 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507535 ou 3400955075356
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 11 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 5507536 ou 3400955075363
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 10 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507537 ou 3400955075370
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 11 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507538 ou 3400955075387
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 12 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 5507539 ou 3400955075394
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 11 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507540 ou 3400955075400
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 12 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507541 ou 3400955075417
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 13 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 5507542 ou 3400955075424
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 12 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507543 ou 3400955075431
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 13 flacon(s) de 8,3 ml

Code CIP : 5507544 ou 3400955075448
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

> 14 flacon(s) en verre de 8,3 ml

Code CIP : 5507545 ou 3400955075455
Déclaration de commercialisation : : 19/05/2021
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités

Service médical rendu (SMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis de SMR rendus par la commission de la transparence pour QUASYM L.P. 10 mg, gélule à libération modifiée

Valeur du SMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
Important	Avis du 10/05/2023	Réévaluation SMR et ASMR	" Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec), solution pour perfusion, est important uniquement dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) : • chez les patients présymptomatiques et ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2, • avec un diagnostic clinique de SMA de type 1 • avec un diagnostic clinique de SMA de type 2. "
Insuffisant	Avis du 10/05/2023	Réévaluation SMR et ASMR	Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec), solution pour perfusion, est insuffisant dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) avec un diagnostic clinique de SMA de type 3, pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale aux regard des alternatives disponibles.
Important	Avis du 08/09/2021	Réévaluation SMR et ASMR	Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) reste IMPORTANT dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) avec un diagnostic clinique de SMA de type 1 et 2 ou des patients pré-symptomatiques, ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2.
Important	Avis du 16/12/2020	Inscription (CT)	Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) est important dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1), avec un diagnostic clinique de SMA de type I et II, ou des patients pré-symptomatiques, et ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2.
Insuffisant	Avis du 16/12/2020	Inscription (CT)	Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) avec un diagnostic clinique de SMA de type III.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis d'ASMR rendus par la commission de la transparence pour QUASYM L.P. 10 mg, gélule à libération modifiée

Valeur de l'ASMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
V (Inexistant)	Avis du 10/05/2023	Réévaluation SMR et ASMR	Patients ayant une SMA de type 2 ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique, excluant SPINRAZA (nusinersen) et EVRYSDI (risdiplam).
	Avis du 10/05/2023	Réévaluation SMR et ASMR	Patients présymptomatiques ayant 3 copies du gène SMN2 La Commission considère que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen). Patients présymptomatiques ayant 1 ou 2 copies du gène SMN2 La Commission considère que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen). Patients ayant une SMA de type 1 La Commission considère que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen) et EVRYSDI (risdiplam).
	Avis du 08/09/2021	Réévaluation SMR et ASMR	" ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) conserve une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen), chez : - les patients symptomatiques avec un diagnostic de SMA de type 1, - les patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA et 1 à 2 copies du gène SMN2. "
V (Inexistant)	Avis du 08/09/2021	Réévaluation SMR et ASMR	" ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique, excluant SPINRAZA (nusinersen), chez : - les patients symptomatiques avec un diagnostic de SMA de type 2, - les patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA et 3 copies du gène SMN2. "
V (Inexistant)	Avis du 16/12/2020	Inscription (CT)	ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique, excluant SPINRAZA (nusinersen) : - des patients atteints de SMA de type II, - des patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA (mutation bi-allélique du gène SMN1) et 3 copies du gène SMN2.
	Avis du 16/12/2020	Inscription (CT)	ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III), au même titre que SPINRAZA (nusinersen), dans la stratégie thérapeutique : - des patients atteints de SMA de type I, - des patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA (mutation bi-allélique du gène SMN1) et 1 à 2 copies du gène SMN2.

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