- Une patiente atteinte de trois maladies auto-immunes est en rémission grâce à la thérapie CAR-T.
- Le traitement a éliminé les cellules immunitaires défaillantes et restauré un système sain.
- Des essais sont en cours pour confirmer ces résultats prometteurs.
La méthode pourrait bien révolutionner la prise en charge des maladies auto-immunes sévères. Une femme de 47 ans, atteinte de trois pathologies graves résistantes à tous les traitements, est aujourd’hui en rémission sans thérapie depuis plus d’un an grâce à une approche innovante : la thérapie cellulaire CAR-T, ou "ciseaux moléculaires", qui permet de couper, remplacer, inactiver, corriger le gène que l’on cherche à atteindre, et qui a déjà fait ses preuves contre certains cancers. Les travaux, publiés dans la revue Med, ouvrent des perspectives inédites.
Un traitement qui réinitialise l’immunité
La patiente souffrait d'anémie hémolytique auto-immune (AHAI), un trouble dans lequel le système immunitaire détruit les globules rouges. Elle était aussi atteinte d'une thrombocytopénie immune (PTI), qui provoque la destruction des plaquettes et augmente le risque de saignement. Sa troisième pathologie, le syndrome des antiphospholipides (SAPL), produisait l'effet inverse en favorisant la formation de caillots sanguins dangereux. Malgré leurs effets opposés, ces maladies auto-immunes partagent un même mécanisme : des lymphocytes B défaillants produisant des anticorps contre l’organisme. Après neuf traitements infructueux en dix ans, la patiente dépendait de transfusions quotidiennes.
C’est là que la technique des cellules CAR-T (thérapie par récepteur antigénique chimérique) est entrée en jeu. Celle-ci consiste à modifier génétiquement les lymphocytes T du patient pour qu’ils ciblent une protéine, CD19, présente sur les lymphocytes B. Réinjectées, ces cellules immunitaires génétiquement modifiées détruisent les cellules nocives – lesquelles peuvent être des cellules cancéreuses, mais aussi, comme ici, les cellules du système immunitaire qui dysfonctionnent.
Les résultats ont été rapides : une semaine après, la dernière transfusion était réalisée. Trois semaines plus tard, les paramètres sanguins étaient normalisés. "Le traitement a été extrêmement efficace pour éliminer les trois maladies auto-immunes à la fois, résume Fabian Müller, de l’hôpital universitaire d’Erlangen (Allemagne), dans un communiqué. Après plus de dix ans de maladie, la normalisation en quelques semaines est remarquable." Plus surprenant encore : lorsque les lymphocytes B sont réapparus, ils étaient sains. Les chercheurs estiment ainsi que le traitement a "réinitialisé" le système immunitaire.
Vers une révolution thérapeutique ?
Quatorze mois après, la patiente reste en rémission sans traitement, malgré quelques effets secondaires attribués aux thérapies passées. "Cette thérapie a considérablement amélioré sa qualité de vie", affirme Fabian Müller. Ce cas unique ne suffit pas à généraliser la méthode, mais des essais sont actuellement en cours en Europe pour évaluer l’efficacité de CAR-T sur d'autres maladies auto-immunes comme le lupus ou la sclérose en plaques. Selon les auteurs, intervenir plus tôt pourrait "éviter des années de traitements inefficaces" et limiter les complications. Si ces résultats se confirment, cibler les lymphocytes B pourrait transformer le traitement des maladies auto-immunes.
