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Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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Important | Avis du 18/10/2023 | Extension d'indication | Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), granulés en sachet, est important dans lextension dindication de lAMM. |
Important | Avis du 18/09/2019 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) est important dans lindication de lAMM. |
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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Avis du 18/10/2023 | Extension d'indication | " Compte tenu : ? des données dORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, reposant sur les résultats dune étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de létude dune durée de 2 semaines, 15 patients inclus) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de létude dune durée 24 semaines, 46 patients inclus), ? des résultats observés sur la partie B de létude sur les critères de jugement secondaires defficacité exploratoires qui étaient des critères biologiques (variation du chlore sudoral et de différents marqueurs digestifs) suggérant une quantité deffet modeste dORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), ? du profil de tolérance dORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, ? du recul limité à un maximum de 24 se |
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Avis du 18/09/2019 | Inscription (CT) | " Compte tenu : - dune efficacité et dune tolérance dORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans qui apparaissent similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 6 ans et plus, reposant sur : o les résultats dune étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de létude dune durée de 2 semaines) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de létude dune durée de 24 semaines) dORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, o du profil de tolérance dORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, - du recul limité à un maximum de 26 semaines de traitement ne permettant pas dévaluer lefficacité et la tolérance à long terme, - du besoin médical identifié en labsence dautre traitement ciblant les causes de la maladie, la Commission considère quORKAMBI (lumacaftor/ |