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Ce médicament appartient au(x) groupe(s) générique(s) suivants :
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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Faible | Avis du 21/07/2021 | Extension d'indication | La Commission considère que le service médical rendu par ORFADIN (nitisinone) est faible dans lindication de lAMM. |
Important | Avis du 20/06/2007 | Inscription (CT) | En létat actuel des connaissances, le service médical rendu par ORFADIN est important dans le traitement de patients avec diagnostic confirmé de tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1), en association à un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine. |
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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V (Inexistant) | Avis du 21/07/2021 | Extension d'indication | Compte tenu : - de lhistoire naturelle de lalcaptonurie et du besoin médical très partiellement couvert avec la nécessité de disposer de médicaments efficaces et bien tolérés ayant lAMM et visant à prévenir laccumulation dacide homogentisique (AHG) pour éviter les complications délétères de la maladie, - de la démonstration de lefficacité de la nitisinone dans une étude randomisée en ouvert, comparative versus absence de traitement (SONIA 2), sur la réduction du taux dAHG urinaire (critère de jugement principal évalué en aveugle) chez des patients adultes ayant un stade clinique avancé, mais considérant : - la faible pertinence clinique du critère de jugement biologique (taux dAHG) dans cette population spécifique aux séquelles cliniques installées, - labsence de données robustes documentant lefficacité clinique de la nitisinone sur la progression des principales complications de lalcaptonurie (par exemple les scores cliniques AKUSSI ou leurs composantes) à ce stade avancé de la mala |
Avis du 20/06/2007 | Inscription (CT) | La Commission considère que ORFADIN, en association à un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine, présente une Amélioration du Service Médical Rendu importante (ASMR de niveau II) par rapport au seul régime alimentaire, dans le traitement de patients ayant une tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1). |