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Maladie génétique

Kaftrio : 5 infos sur ce médicament révolutionnaire contre la mucoviscidose

Le traitement de la mucoviscidose par le Kaftrio, un médicament accessible en France depuis 1 an, est une avancée sans précédent.

Kaftrio : 5 infos sur ce médicament révolutionnaire contre la mucoviscidose KatarzynaBialasiewicz/iStock


  • Publié le 20.09.2022 à 13h09
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L'ESSENTIEL
  • La mucoviscidose est la plus fréquente des maladies rares en Europe.
  • L'espérance de vie des patients atteints de mucoviscidose est actuellement de 47 ans.

Un impact radical sur la qualité de vie des patients : voilà la conclusion du bilan 2021 du Registre français de la mucoviscidose sur les effets de ce nouveau médicament présenté comme "exceptionnel" par les associations de lutte contre la mucoviscidose. 

La mucoviscidose est une maladie mortelle

La mucoviscidose est une pathologie génétique où le malade sécrète du mucus en excès et voit son espérance de vie réduite très fortement.

Le Kaftrio délivré sous forme de comprimés est donc désormais accessible à une grande majorité de patients après 12 ans (6 ans pour certains petits malades) et constitue une réelle révolution thérapeutique pour les patients puisqu’il leur permet de prendre du poids, de mieux respirer et d’avoir moins d’infections.

Le kaftrio pourrait concerner 80 % des malades sans greffe pulmonaire

En effet, le médicament fabriqué aux Etats-Unis est "composé de trois molécules qui agissent sur une protéine que la maladie a rendue déficiente et qui réussissent à la refaire fonctionner partiellement", décrit Eric Deneuville pédiatre au Centre de Ressources et de Compétences Mucoviscidose.

Le Kaftrio est désormais le traitement de première intention dans le traitement de la mucoviscidose et doit être prescrit d’emblée aux patients indique la Haute Autorité de Santé.

A l’avenir, le médicament pourra sans doute être donné dès le diagnostic pour éviter que la pathologie abîme les poumons et nécessite une greffe qui était à ce jour le seul moyen de prolonger la vie des malades.

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