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Un nouveau médicament autorisé pour traiter un cancer rare mortel aux États-Unis

La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé l’utilisation d’un médicament pour traiter le sarcome alvéolaire avancé des parties molles chez les patients dont la tumeur s’est propagée à d’autres organes ou ne peut pas être retirée par chirurgie.  

Un nouveau médicament autorisé pour traiter un cancer rare mortel aux États-Unis Fizkes/Istock




L'ESSENTIEL
  • Le sarcome alvéolaire avancé des parties molles est une tumeur rare qui survient généralement chez les adolescents et les jeunes adultes.
  • On distingue plus de 50 types de sarcomes des tissus mous.

Le sarcome alvéolaire avancé des parties molles (SAPM) est un cancer rare qui débute au sein des tissus mous qui relient et entourent les organes ainsi que les tissus. L'évolution de la tumeur est lente, mais elle est généralement mortelle une fois qu'elle s’est propagée. La chimiothérapie ne fonctionne pas contre ce cancer. Quant aux nouveaux traitements ciblés, notamment les inhibiteurs de la tyrosine kinase, ils n'ont pas d'efficacité durable.

L’approbation de l’atezolizumab chez les patients âgés de 2 ans et plus 

L’utilisation de l’atezolizumab (Tecentriq), un médicament d’immunothérapie, a récemment été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine chez les patients atteints d’un SAPM qui s'est propagé à d'autres parties du corps ou qui ne peut être retiré par chirurgie.

Cette autorisation fait suite aux résultats positifs de la phase 2 d’un essai clinique mené par le National Cancer Institute (NCI) qui fait partie des National Institutes of Health (NIH) des États-Unis. L’atezolizumab a été approuvé pour les personnes âgées de deux ans et plus. "Cette approbation aura un impact énorme sur une maladie rare qui a été particulièrement difficile à traiter", a affirmé le Dr Alice Chen, de la Developmental Therapeutics Clinic de la Division of Cancer Treatment and Diagnosis (DCTD) du NCI. 

L’atezolizumab est déjà autorisé aux États-Unis pour les patients souffrant d’un cancer du foie, d’un mélanome ou d’un cancer du poumon. Ce médicament favorise la réponse du système immunitaire face au cancer. 

Atezolizumab : réduction de la tumeur chez 1/3 des patients 

Lors de la phase 2 de l’essai clinique, 49 patients âgés de deux ans et plus ont été recrutés par les scientifiques. Tous les volontaires étaient touchés par un SAPM qui s'était propagé. Dans le cadre de la recherche, ils ont reçu une perfusion d'atezolizumab tous les 21 jours. 

Résultat : les chercheurs ont constaté une réduction de la tumeur chez un tiers des sujets. Dans la majorité des cas, la maladie s’est stabilisée chez les patients. Une pause thérapeutique a été accordée à certaines personnes qui avaient reçu le traitement pendant deux ans. Cette coupure a duré au maximum deux ans avec une surveillance étroite. Aucune évolution de la maladie n’a été observée chez ces malades. 

Cependant, 41 % des patients ayant reçu les perfusions d’atezolizumab ont développé des effets secondaires graves comme une diarrhée, une éruption cutanée, des vertiges, une hyperglycémie ou encore une anémie. Mais aucun des participants n’a souhaité arrêter l’essai clinique en raison des effets indésirables causés par le traitement. 

Des essais cliniques supplémentaires sont actuellement en cours avec l’atezolizumab. L’objectif serait notamment de l’associer avec d’autres thérapies chez les patients touchés par le SAPM. "Cette approbation représente une victoire pour les maladies rares, qui sont sous-étudiées dans les essais cliniques", a indiqué le Dr Alice Chen. 

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