“Bonjour, je m'appelle Achraf, j'ai 16 ans, je suis venu du Maroc ici en France pour avoir un nouveau traitement, le Kaftrio. Avant de venir mon état était horrible on va dire… mais en ce moment ça va, c'est mieux qu'avant”, dit-il avec fierté. Ses grands yeux bleus et son sourire solaire ont toujours été animés par l’espoir. Son infirmière coordinatrice, Aline Lustre, le confirme : “Achraf a toujours gardé le moral, même quand ça n’allait pas il souriait, même essouflé. Mais maintenant il est encore plus souriant qu’avant, il est très fier de ses résultats d’EFR [Évolution des épreuves fonctionnelles respiratoires, ndlr]. Depuis le traitement son souffle est parfait, il est même au-dessus de la norme !”

La vie d’un ado malade

En 2017, c’est un jeune pré-ado maigre, ayant des difficultés pour respirer, dont la mucoviscidose a atteint le foie, qui arrive en France pour se faire soigner : “Lorsque je suis arrivé en France j'ai subi des opérations pour mon foie. Je faisais des aller-retour entre la France et le Maroc pour me faire soigner. Peu à peu, c'est l'état de mes poumons qui a commencé à s’aggraver. J’ai commencé à avoir du sang dans mes crachats et j’ai fait par la suite une embolisation. J’ai aussi attrapé une infection, j’ai dû être sous cure d’antibiotiques. Et tout ce temps là c’était à l'hôpital…”. La maladie ne lui a pas laissé de répit. Bien que son niveau scolaire était initialement bon, l'adolescent ne pouvait plus suivre la cadence : “Je n’étais pas souvent à l'école et ça aussi c’était difficile pour moi. Les fois où j’étais à l’hôpital, parfois sur de longues périodes, je ne pouvais pas rattraper tous les cours et les devoirs à faire. Mes camarades m’envoyaient les choses à faire mais je ne pouvais pas tout comprendre seul, sans professeur. J’ai accumulé beaucoup d’absences à l’école…” 

C’était parfois compliqué d’être un jeune comme les autres : “Je n’arrivais pas à marcher correctement ou sur de longues distances, je me fatiguais vite. Courir était impossible ! Je n’arrivais pas à manger normalement. Je n’avais pas d’appétit donc j’étais maigre, très maigre. Moi qui aime les pizzas et les tacos je ne pouvais pas en manger car je n’y arrivais pas. C’était dur aussi bien mentalement que physiquement.”

“Depuis le Kaftrio je n’ai plus trop d’absences à l’école. Mes notes ont même augmenté” 

Le jeune homme vit en région parisienne avec sa mère depuis deux ans. “Quand j'étais au Maroc les médecins n’avaient pas de traitements adaptés, ils m’ont dit que j’allais peut-être mourir. Finalement non ! Donc je suis venu et je me suis battu contre la maladie.”

Son traitement par trithérapie alliant Kaftrio et Kalydeco a débuté en août 2023 et depuis Achraf a retrouvé sa jeunesse. “Quand j'ai commencé à prendre le traitement avec le Kaftrio je n’ai plus eu de sang dans mes crachats. Je peux maintenant courir normalement, je peux faire des activités physiques. Au lycée par exemple, je fais du sport régulièrement et je n’ai plus de gêne au niveau respiratoire. J'ai commencé à reprendre du poids. Et depuis cette dernière rentrée scolaire, depuis le Kaftrio en fait, je n’ai plus beaucoup d’absences. Mes notes ont même augmenté !” Sa mère aussi a une vie changée. "Elle se sent bien, elle est heureuse de voir que je peux faire du sport et que je suis en train de vivre ma vie tranquillement comme n'importe quel adolescent”, dévoile le lycéen.

“Cela oblige la protéine à bien fonctionner, le mucus devient fluide et s'évacue beaucoup plus facilement”

“Le traitement avec le Kaftrio/Kalydeco les aide beaucoup parce que cela oblige la protéine à bien fonctionner, le mucus devient fluide et s'évacue beaucoup plus facilement. Forcément, on espère que les poumons seront moins souvent affectés puisqu'ils peuvent mieux se dégager”, atteste Aline avant de se lancer dans une explication détaillée du fonctionnement de la thérapie d’Achraf : "comme l’expliquait le professeur Isabelle Sermet (médecin responsable du centre de référence de la mucoviscidose de l'hôpital Necker), il y a une protéine appelée CFTR (qui se trouvent dans la membrane des cellules de différentes muqueuse : respiratoire, digestive …) qui doit se fabriquer. Cette protéine doit monter à la surface de la cellule et va venir ouvrir un petit canal qui va permettre une bonne hydratation du mucus (par un échange d’ions chlorure entre l’intérieur et l’extérieur de la cellule). Sauf que dans la mucoviscidose cette protéine soit elle ne se fabrique pas du tout, soit elle se fabrique un tout petit peu mais est mal faite, donc elle est 'mise à la poubelle' et n’arrive pas à monter à la surface de la cellule pour faire son travail". Lorsque le canal est défaillant, ce qui est le cas pour Achraf, le mucus s'épaissit et obstrue les voies respiratoires et digestives. Cela provoque une destruction des voies biliaires et une digestion perturbée lors d'une atteinte du pancréas, et une obstruction des bronches lorsque les poumons sont touchés. Il peut également avoir, comme pour Achraf, une atteinte hépatique plus ou moins sévère.

Une chance selon Aline : "Achraf, lui, a quand même une partie de cette protéine qui se fabrique, même si elle se fabrique mal ! C’est pour cela que le médicament peut jouer là-dessus, c'est-à-dire qu'il va empêcher sa destruction et elle va pouvoir monter à la surface. L'autre partie du médicament va forcer l'ouverture de ce canal et donc les échanges vont bien se faire. Ce qui est chouette, c’est que  pour Achraf nous étions un peu inquiet pour son état de santé qui se dégradait, car il ne pouvait pas bénéficier du Kaftrio dès le début parce qu’il n’avait pas les mutations, les premières, éligibles au traitement.” Le destin en a choisi autrement.