Dans un communiqué publié le lundi 11 septembre, la Haute autorité de santé (HAS) a annoncé l’ouverture à un accès précoce au Kaftrio, un traitement prescrit dans le cadre de la mucoviscidose, aux enfants âgés de deux à cinq ans porteurs d’une mutation spécifique. 

L’accès précoce au Kaftrio aux jeunes patients porteurs de la mutation F508del

La mucoviscidose se caractérise principalement par des atteintes aux poumons, au système digestif et reproducteur. Cette pathologie génétique est due à une anomalie du gène codant pour la protéine CFTR, porté par le chromosome 7. 

Développé par le laboratoire américain Vertex, le Kaftrio est un traitement innovant contre cette maladie chronique. En 2022, la HAS avait autorisé l’accès précoce à un premier traitement pour les enfants âgés de 6 à 11 ans, "mais uniquement ceux qui sont hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation de ce même gène à fonction minimale". Comme l’a expliqué l’Association Vaincre la Mucoviscidose, ce traitement est désormais accessible "aux patients atteints de mucoviscidose, âgés de 2 à 5 ans porteurs d’au moins une mutation F508del, peu importe la nature de la seconde mutation et sans aucun critère de sévérité".

Traitement de la mucoviscidose : 500 enfants concernés 

Selon les associations, l’accès précoce au Kaftrio représente "un immense espoir" pour les patients. Près de 500 patients sont concernés par ce dispositif d’accès précoce, d’après les données 2021 du Registre français de la mucoviscidose. 

Cette trithérapie (une combinaison de trois molécules), délivrée sous forme de comprimés à vie, diminue grandement les répercussions de la maladie, notamment les affections pulmonaires. Le Kaftrio sera prescrit par un médecin exerçant dans les Centres de Ressources et de Compétences de la Mucoviscidose (CRCM) et dispensé par les pharmacies hospitalières. Le suivi sera ensuite encadré par les soignants des CRCM.