Coup dur pour le laboratoire Sanofi. La toute-puissante Food and Drug Administration (FDA), agence sanitaire américaine, a refusé ce 30 décembre d’approuver la commercialisation du Lemtrada. Ce traitement de la sclérose en plaques, une maladie neurodégénérative qui évolue par plaques, ne dispose pas d’un bilan bénéfice-risques positif.

Selon la FDA, les études cliniques menées par Genzyme, la filiale américaine du groupe français, n’ont pas démontré « que les bénéfices apportés par Lemtrada l’emportaient sur ses effets indésirables graves. » Elle réclame une ou plusieurs études complémentaires. Cela repousse de plusieurs années la possible mise sur le marché de la molécule alemtuzumab. En août 2012 déjà, la FDA a refusé une demande pour des raisons administratives. En janvier 2013, elle finit par accepter l’examen d’une nouvelle demande.

Une question de méthode

Ce que critique la FDA cette fois-ci, c’est la méthode utilisée lors des études cliniques. Le plus souvent, les études sont menées « en double aveugle ». Cela signifie que les patients ou les investigateurs ignorent qui a reçu quel traitement ils ont reçu. Cela permet de réduire les facteurs interférant avec le résultat du traitement. Lors de son essai de phase III, Genzyme a informé les patients de la nature de leur traitement.  Selon la FDA, il est donc possible que certains aient minimisé les symptômes afin de bénéficier de ce traitement. Là où les effets indésirables sont certains, il est possible que les bénéfices ne le soient pas. Dans le doute, la FDA préfère refuser de commercialiser la molécule.

Sanofi objecte dans un communiqué que « le programme de développement clinique, conçu pour démontrer comment Lemtrada se compare à un comparateur actif, par opposition à un placebo, fournit de solides preuves d’efficacité et un profil bénéfices-risques favorable. » C’est sur ces résultats que se sont appuyés l’Union Européenne, l’Australie et le Canada pour homologuer le médicament. Tout en faisant part de sa déception, le laboratoire français annonce son intention de faire appel. En cas de maintien de la décision, le Lemtrada pourrait n’être jamais autorisé aux Etats-Unis.