En France, les leucémies chroniques sont très rares chez les enfants, avec environ 20 à 30 nouveaux cas par an, selon la Fondation pour la recherche sur le cancer Arc. Les leucémies myélomonocytaires juvéniles (LMMJ) se révèlent particulièrement agressives pour la plupart des jeunes patients. Malheureusement, les options de traitement sont jusqu'à maintenant peu nombreuses.

La leucémie myélomonocytaire juvénile, un cancer pédiatrique agressif

Actuellement, le seul traitement de la LMMJ qui peut mener à la guérison est la greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) allogène. Il consiste à transférer les cellules souches qui fabriquent le sang d’une personne saine (donneur) au jeune malade touché. Souvent, en parallèle, les enfants ont une chimiothérapie. Le taux de survie globale avec ce parcours de soin est de 50 à 60 %, selon la Fondation pour la recherche sur le cancer Arc. 

Mais des chercheurs ont peut-être trouvé un traitement pour la leucémie myélomonocytaire juvénile pouvant offrir un nouvel espoir : une combinaison de deux thérapies existantes, la 5-azacitidine et un inhibiteur de la protéine MEK. D’après ces travaux publiés dans la revue Molecular Therapy le 5 avril 2023, leur association a permis de réduire le nombre de cellules souches sanguines cancéreuses ainsi que l'activité cellulaire en partie responsable de la maladie. 

Leucémie myélomonocytaire juvénile : une combinaison de deux traitements déjà existants

"Nos résultats de recherche ont démontré que la combinaison de deux thérapies médicamenteuses réduisait le nombre de cellules souches cancéreuses (...) et améliorait les anomalies des cellules sanguines souvent observées chez les patients atteints de JMML, explique Santhosh Pasupuleti, l’un des auteurs, dans un communiqué. Ces résultats laissent espérer de meilleures options thérapeutiques pour les patients atteints de JMML et mettent en évidence le potentiel des traitements combinés dans la lutte contre les maladies infantiles rares."

Pour l’instant, ce traitement n’a été testé qu’en laboratoire sur des animaux. Mais les chercheurs viennent d’obtenir l’accord pour mener un essai clinique sur des patients atteints de leucémie myélomonocytaire juvénile pour qui toutes les autres options thérapeutiques ont été testées. 

“Nous avons émis l'hypothèse qu'une combinaison de médicaments ciblés pourrait être une meilleure option que [les traitements actuellement] disponibles, et nous sommes ravis que nos études précliniques aient montré que c'était le cas”, conclut Reuben Kapur, autre auteur de cette étude.