En 2021, Alyssa, âgée de 13 ans, était souvent malade. Pendant un certain temps, sa famille pensait que des rhumes, des virus et une fatigue générale étaient responsables de son état. Mais, en mai, l’habitante de Leicester (Angleterre) a reçu un diagnostic de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T. Il s’agit d’un cancer du sang qui touche les globules blancs. À la suite de cette annonce, l’adolescente a bénéficié de toutes les thérapies conventionnelles actuelles, telles que la chimiothérapie et une greffe de moelle osseuse, pour traiter sa leucémie. Malheureusement, l’équipe médicale des hôpitaux de Leicester et de Sheffield n’a pas réussi à contrôler la maladie, qui est réapparue.

Cancer du sang : "les six premiers mois sont les plus importants"

Problème : aucune autre méthode thérapeutique n'était disponible dans le cadre des soins courants. La seule option possible : les soins palliatifs. Après de longues discussions avec des professionnels de santé, Alyssa et sa famille ont décidé d’être les premiers à participer à un nouvel essai clinique d’un traitement expérimental. "Les médecins ont dit que les six premiers mois sont les plus importants. Nous n'arrêtions pas de penser 's'ils peuvent s'en débarrasser, juste une fois, elle ira bien'", a déclaré Kiona, la mère de la jeune fille.

Cellules CAR-T "universelles" pour traquer et tuer les cellules cancéreuses

En mai 2022, Alyssa a été admise dans l'unité de transplantation de moelle osseuse du Great Ormond Street Hospital (GOSH) pour recevoir des cellules CAR-T "universelles" (sans correspondance de groupe sanguin) fabriquées à partir d'un donneur sain. Dans le détail, les cellules CAR-T ont été génétiquement modifiées à l'aide d'une nouvelle technologie d’édition du génome afin de leur permettre d’identifier et de tuer les cellules T cancéreuses sans s'attaquer les unes aux autres.

Leucémie : une rémission 28 jours après le traitement expérimental

28 jours plus tard, la jeune patiente était en rémission et a reçu une deuxième greffe de moelle osseuse pour rétablir son système immunitaire. Aujourd'hui, soit six mois après la greffe, elle se porte bien, est chez elle avec sa famille et est toujours suivie par les médecins. "Alyssa veut retourner à l'école et cela pourrait devenir une réalité bientôt. (…) Pour être honnête, nous sommes sur un étrange nuage. C'est incroyable d'être à la maison avec elle", a confié sa mère.

Un essai clinique ouvert à 10 patients pour tester le traitement

Désormais, les chercheurs et les médecins ont ouvert un essai clinique pour le traitement, reçu par Alyssa. Ils veulent recruter jusqu'à 10 patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T, qui ont eu recours et se sont montrés résistants à tous les traitements conventionnels.

"L'histoire d'Alyssa montre bien comment, avec des équipes et des infrastructures expertes, nous pouvons associer des technologies de pointe en laboratoire à des résultats concrets pour les patients à l'hôpital. Il s'agit de notre ingénierie cellulaire la plus sophistiquée à ce jour, qui ouvre la voie à d'autres nouveaux traitements et, en fin de compte, à un meilleur avenir pour les enfants malades. (…) Nous sommes impatients de poursuivre nos recherches et de les faire bénéficier aux patients qui en ont le plus besoin", a indiqué Waseem Qasim, professeur de thérapie cellulaire et génique à l’University College London.