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QUESTION D'ACTU

Achondroplasie

Nanisme : un premier traitement autorisé aux États-Unis

Un traitement visant à améliorer la croissance des enfants atteints de nanisme vient d’être autorisé aux États-Unis. 

Nanisme : un premier traitement autorisé aux États-Unis YakobchukOlena/istock

  • Publié le 21.11.2021 à 18h30
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L'ESSENTIEL
  • Le Voxzogo, un traitement pour améliorer la croissance des enfants atteints de nanisme, vient d’être autorisé aux États-Unis.
  • Dans l’Union Européenne, celui-ci est autorisé depuis août dernier. Des demandes d’autorisation de mise sur le marché sont en cours au Japon, au Brésil et en Australie.

Selon la Maison départementale des personnes handicapées, les individus atteints de nanisme osseux ou personnes de petite taille représentent 8000 à 10 000 personnes en France et près de 130 000 dans le monde. Aux États-Unis, pour la première fois, la Food and Drug Administration (FDA) vient d’autoriser un traitement pour améliorer la croissance des enfants atteints de nanisme.  L’Agence américaine des médicaments a limité son autorisation à ceux âgés d’au moins cinq ans et atteints d’achondroplasie. Celui-ci devrait être disponible Outre-Atlantique d'ici la mi-décembre. 

L’achondroplasie concerne une naissance sur 15 000

L’achondroplasie est la forme la plus fréquente de nanisme. Selon l’association des personnes de petite taille (APPT), celle-ci peut être définie comme une maladie génétique qui touche principalement les membres. La croissance des os du visage des personnes achondroplases peut également être perturbée mais le tronc reste de taille classique. La taille moyenne d’un adulte est atteint d’un mètre vingt et ne dépasse jamais un mètre trente-cinq. Selon l’Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm), l’achondroplasie concerne environ une naissance sur 15 000. Dans les cas les plus sévères, les patients peuvent être atteints de déformations du crâne et/ou des vertèbres. Cela peut entraîner des complications à la fois neurologiques et orthopédiques. 

Plus de 10 000 enfants concernés par ce traitement aux États-Unis

Voxzogo, c’est le nom du traitement désormais autorisé aux États-Unis. Celui-ci est commercialisé par le laboratoire BioMarin. La prise est quotidienne, une fois par jour, par une injection sous-cutanée. “Cette autorisation répond à un besoin médical pour plus de 10 000 enfants aux États-Unis et souligne l'engagement de la FDA à rendre disponible de nouvelles thérapies pour les maladies rares, explique Theresa Kehoe, directrice de la division d'endocrinologie générale du centre de la FDA pour l'évaluation et la recherche sur les médicaments dans le communiqué. Les enfants de petite taille et atteints d'achondroplasie ont ainsi une possibilité de traitement qui cible la cause sous-jacente de leur petite taille".

Voxzogo stimule la croissance des patients atteints d'achondroplasie

L'achondroplasie vient d’une mutation d’un gène appelé FGFR3. Celui-ci produit une protéine qui intervient dans la régulation de la croissance des os. Le processus normal par lequel un individu grandit est le suivant : le facteur de croissance FGF se fixe sur le récepteur FGFR3 et s’en détache. Ce mécanisme est donc perturbé chez les personnes atteintes d’achondroplasie en raison de la mutation de FGFR3, ce qui empêche donc leur croissance. Le traitement Voxzogo agit en réduisant l'activité du gène de régulation de la croissance et stimule la croissance osseuse.

Quelques effets secondaires observés

Avant d’être commercialisé, le traitement a bien entendu validé toutes les phases des essais cliniques jusqu’à la troisième, qui comprenaient 121 participants âgés de 5 et 14 ans. Et les conclusions sont probantes : ceux qui ont pris du Voxzogo ont grandi de 1,57 centimètre de plus que ceux ayant eu un placebo. Quelques effets secondaires ont néanmoins été observés tels que des vomissements, des douleurs articulaires, des maux d’estomac, une diminution de la tension artérielle ou encore des réactions essentiellement cutanées dans la zone d’injection du produits.

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