C’est une première depuis presque 20 ans. Un nouveau médicament contre Alzheimer a été autorisé ce lundi 7 juin aux États-Unis par l’Agence des médicaments - la Food and Drug Administration (FDA). Cette autorisation de mise sur le marché est cependant assortie de conditions. La FDA a demandé au fabricant de poursuivre les essais cliniques post-autorisation afin de vérifier ses bénéfices cliniques.

Un médicament contre la cause de la maladie

Baptisé Aduhelm, et produit par l’entreprise pharmaceutique Biogen, ce traitement est le premier à s’attaquer directement à la cause de la maladie. Le médicament vise à réduire “la présence de plaques amyloïdes dans le cerveau”, a précisé la FDA dans un communiqué. Pour cela, il utilise une molécule appelée aducanumab. Cet anticorps monoclonal ont pour but de dissoudre les agrégats de bêta-amyloïde, la protéine qui s’accumule et crée des plaques dans les tissus cérébraux des patients atteints d’Alzheimer.

En novembre dernier, un comité d’experts a émis un avis défavorable quant à une possible mise sur le marché du médicament. Le panel a jugé que le traitement n’a pas suffisamment fait ses preuves. Il s’est basé deux études aux résultats contradictoires. La première a conclu sur l’efficacité du médicament qui aurait permis, selon Biogen, de diminuer les plaques amyloïdes de façon significative, de rogner de 23 % le déclin cognitif par rapport à un placebo, et de ralentir jusqu’à 40 % la perte d’autonomie. La deuxième étude a elle fourni des résultats négatifs. Si les conclusions de ce comité ne sont qu’un avis et n’obligent pas la FDA, il est rare de voir cette dernière ne pas les suivre.

Une autorisation conditionnelle

Cette fois, l’Agence américaine des médicaments a décidé de ne pas suivre l’avis du comité d’experts et d’autoriser la vente du médicament. “La FDA a déterminé qu’il existe des preuves substantielles que l’Aduhelm réduit les plaques amyloïdes dans le cerveau et que la réduction de ces plaques soit raisonnablement susceptible d’entraîner d’importants bénéfices pour les patients”, a-t-elle justifié dans son communiqué. Ainsi, l’Agence a “conclu que les bénéfices (…) surpassent les risques”. Néanmoins, cette dernière préfère jouer la sécurité en ne conférant qu’une autorisation conditionnelle, une possibilité qui n’avait pas été étudiée par le comité. “La FDA demande à Biogen de conduire des essais cliniques post-autorisation pour vérifier les bénéfiques cliniques du médicament, a ainsi précisé le régulateur américain. Si le médicament ne fonctionne pas comme prévu, nous pourrons prendre des mesures pour le retirer du marché.”

L’arrivée du nouveau médicament a été reçue avec certains réserves. Pour l’organisation américaine Alzheimer Association, ce nouveau traitement est une très bonne nouvelle. “Nous nous réjouissons de cette décision historique”, a-t-elle réagi dans un tweet. Pour le professeur en neurosciences au University College de Londres, John Hardy, cité par l’AFP, l’enthousiasme est plus modéré. “Si je suis heureux que l’aducanumab ait reçu une autorisation, nous devons être clairs sur le fait qu’au mieux ce médicament aura un bénéfice marginal qui aidera uniquement certains patients choisis avec soin. Nous aurons besoin de meilleurs médicaments à l’avenir.”

On behalf of those impacted by Alzheimer’s and all other dementia, we welcome and celebrate today’s historic FDA approval of aducanumab. This approval is a victory for people living with Alzheimer’s and their families. Read our statement: https://t.co/Neu5MmdDP8 pic.twitter.com/vPbNSdYtDu

— Alzheimer's Association (@alzassociation) June 7, 2021