La biotech française Lysogene a annoncé jeudi 15 octobre dans un communiqué qu’une fillette participant à une étude clinique évaluant un traitement par thérapie génique est décédée aux États-Unis.

Âgée de cinq ans, la petite patiente était atteinte d’une maladie pédiatrique rare et incurable. C’est dans ce cadre qu’elle participait à cette étude clinique internationale en phase 2/3, sur une phase de procédure de tests en trois phases. Pour l’heure, la cause immédiate de son décès reste inconnue. "À ce stade, il n'y a pas de preuve que cet événement soit lié à l'administration du produit", affirme Lysogene dans son communiqué.

Interrogée par l’AFP, l’entreprise précise que la fillette n’était pas hospitalisée au moment de son décès. Elle avait déjà reçu son traitement dans un des quatre centres américains participant à l’essai clinique et était retournée à son domicile.

Une suspension de l’essai clinique

Consistant à introduire du matériel génétique pour "corriger" les cellules d’un malade, la thérapie génique fait aujourd’hui figure de véritable espoir dans le traitement des maladies rares, des cancers ou des maladies neurodégénératives.

L’essai clinique LYS-SAF302 auquel participait la petite fille visait ainsi à développer une thérapie génique de la maladie de Sanfilippo de type A, une maladie neurodégénérative pédiatrique d’origine génétique, qui se caractérise par l’accumulation anormale de composés appelés glycoaminoglycanes (ou mucopolysaccharides) dans les cellules du corps. Cette accumulation se produit surtout dans le cerveau, mais aussi les poumons et les os et entraîne principalement des troubles du comportement, des atteintes respiratoires et un développement osseux anormal. La maladie de Sanfilippo de type A entraîne une dégradation intellectuelle rapide et sévère.

Déjà en juin dernier, la Food and Drug Administration (FDA) avait demandé la suspension de l’essai clinique après que des "signaux localisés aux points d’injection intracérébraux" eurent été observés sur des images IRM. La FDA avait alors estimé qu’il existait un "lien potentiel avec l’administration du produit" même si "aucun symptôme clinique ne peut être directement imputé à ces observations IRM".

18 patients toujours suivis

À ce jour, 19 des 20 patients participants à l’étude ont reçu le produit. Les 18 patients continuent à être suivis et sont « suffisants » selon Lysogene pour poursuivre l’étude et développer un traitement contre la maladie de Sanfilippo de type A. L’entreprise s’est dit "profondément attristée par le décès de cet enfant" et assure être en train de compiler "des informations additionnelles" pour définir les causes de son décès.