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Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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Important | Avis du 11/05/2022 | Extension d'indication | Le service médical rendu par lassociation KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) + KALYDECO (ivacaftor) est important dans lindication du traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs dau moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). |
Important | Avis du 30/06/2021 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est important dans lextension dindication de lAMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 150 mg, comprimé pelliculé et dans lindication de lAMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 50 mg/75 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 75 mg, comprimé pelliculé. |
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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Avis du 11/05/2022 | Extension d'indication | KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte : - une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 6 ans à 11 ans hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs dune mutation à fonction résiduelle ou dune mutation dite « gating ». |
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Avis du 11/05/2022 | Extension d'indication | KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte : - une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 6 à 11 ans homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs dune mutation du gène CFTR à fonction minimale. |
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Avis du 30/06/2021 | Inscription (CT) | Compte tenu : - de la démonstration dune efficacité modérée en termes de variation absolue de lindice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusquà 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, - du profil de tolérance qui apparait acceptable chez lenfant âgé de 6 ans à 11 ans, - du besoin médical identifié dans cette maladie rare, relayé par lassociation de patients, Et malgré : - les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturopondérale, symptomatiques et sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor), - labsence |
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Avis du 30/06/2021 | Inscription (CT) | Compte tenu : - de la démonstration dune efficacité modérée en termes de variation absolue de lindice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusquà 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, - du profil de tolérance qui apparait acceptable chez lenfant âgé de 6 ans à 11 ans, - du besoin médical important car non couvert en labsence dalternative disponible pour ces patients hétérozygotes pour la mutation F508del, relayé par lassociation de patients, Et malgré : - les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturopondérale, symptomatiques et sur la qualité de v |