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Espoir pour les patients

Mucoviscidose : deux traitements innovants seront pris en charge par l’Assurance maladie

Les deux médicaments, Kaftrio et Symkevi, agissent sur les causes de la maladie : ils permettent de restaurer la protéine CFTR, altérée par une modification génétique. 

Mucoviscidose : deux traitements innovants seront pris en charge par l’Assurance maladie okskaz/istock


  • Publié le 29.06.2021 à 16h30
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L'ESSENTIEL
  • Les deux médicaments sont fabriqués par le laboratoire américain Vertex.
  • En France, 5 000 patients éligibles pourraient en bénéficier.
  • Au total, plus de 7000 personnes sont atteintes de mucoviscidose en France.

Deux nouveaux traitements contre la mucoviscidose seront disponibles dans les jours à venir en France. Le Kaftrio et le Symveki seront pris en charge entièrement par l’Assurance maladie. Le ministère de la santé l’annonce dans un communiqué paru lundi 28 juin. "Un accord sur le prix vient d’être trouvé pour les deux spécialités pharmaceutiques Kaftrio et Symkevi en association avec Kalydeco du laboratoire Vertex", annonce le texte. 

Un traitement de fond 

"Cet accord sur le prix de deux nouvelles spécialités pharmaceutiques est une formidable source d’espoir pour les patients", précise le Ministre des Solidarités et de la Santé dans le même document. Ces deux médicaments peuvent être administrés aux enfants de plus de 12 ans, aux adolescents et aux adultes. Ils appartiennent à une nouvelle catégorie de traitements : ils n’agissent pas sur les symptômes mais sur les causes de la maladie. Ces molécules agissent pour réparer les défauts de la protéine CFTR, provoqués par une mutation génétique. Leur utilisation permet aux patients d’améliorer leur fonction respiratoire et leur état de santé en général. 

Des médicaments autorisés à la vente en Europe depuis plusieurs mois

Le Kaftrio et le Symveki avaient obtenu une autorisation de mise sur le marché par l’Union européenne, en août 2020 pour le premier et en octobre 2018 pour le second, mais la France a négocié ensuite le prix de ces deux traitements avec les laboratoires qui les fabriquent. Les associations Grégory Lemarchal et Vaincre la Mucoviscidose s’étaient mobilisées pour que l’accès au traitement soit autorisé rapidement. La pétition avait recueilli plus de 38 000 signatures. Dans des publications sur Twitter, elles se réjouissent de l’accord trouvé pour les deux médicaments. 

Une maladie grave, et fréquente 

La mucoviscidose est une maladie génétique, "l’une des plus fréquentes en France" selon l’Inserm. L’altération du gène CFTR provoque des complications respiratoires, en touchant les poumons, mais a également des conséquences sur les systèmes digestif et reproducteur. "Cette altération se traduit notamment par une diminution de l’eau excrétée au niveau des muqueuses et, en conséquence, par une inflammation et un épaississement du mucus qui la recouvre", précise l’Inserm. Chaque année, environ 200 enfants naissent atteints de la maladie en France. Leur espérance de vie progresse : dans les années 1960, elle n’était que de cinq ans, aujourd’hui elle est de 40 à 50 ans. 

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