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QUESTION D'ACTU

Avancée thérapeutique

Lymphome : une thérapie génétique révolutionnaire

L’agence américaine du médicament, la FDA, a approuvé une deuxième immunothérapie génique à partir des lymphocytes T modifiés pour certains types de lymphomes à grandes cellules B résistant aux autres traitements.

Lymphome : une thérapie génétique révolutionnaire neramit_15.hotmail.com

  • Publié 19.10.2017 à 11h38
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L'axicabtagene ciloleucel est le premier traitement de type « CAR T-cell » approuvé par la FDA pour certains types de lymphomes non-hodgkiniens. Il a été approuvé à la suite d’une procédure prioritaire en raison de la désignation « thérapie révolutionnaire » et « médicaments orphelins ».

En août, la FDA avait approuvé un autre CAR-T cell, le tisagenlecleucel, pour le traitement des leucémies lymphoblastiques aiguës à précurseur de lymphocytes B, récidivantes ou réfractaires, chez les enfants et adultes jeunes.

Des lymphocytes T génétiquement reprogrammés

Les lymphocytes T du patient, des cellules du système immunitaire, sont prélevés, reprogrammés génétiquement pour attaquer un antigène spécifique à la surface des cellules lymphomateuses, puis sont cultivés avant d’être réinjectés au malade.

L'antigène-cible est une protéine, CD19, qui est exprimée à la surface de ces cellules lymphomateuses. Une fois réinjectés dans le corps du patient, les lymphocytes T modifiés se répliquent rapidement et attaquent directement les cellules malignes avec une rémission rapide.

Certains lymphomes B résistants

L'axicabtagene ciloleucel a été spécifiquement approuvé chez les adultes atteints d'un lymphome B à grandes cellules qui ont résisté à au moins deux autres types de traitement. Les lymphomes concernés par ce traitement sont le lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL), le lymphome médiastinal primaire à grandes cellules B, le lymphome à cellules B à haut risque et le DLBCL secondaire à un lymphome folliculaire.
Ce CAR-T cell n'est cependant pas indiqué pour le traitement des patients atteints d'un lymphome primitif du système nerveux central.

Un essai multicentrique

L’approbation était basée sur un essai clinique multicentrique portant sur plus de 100 adultes atteints d'un lymphome B réfractaire ou récidivant. Le taux de rémission complète après le traitement par l’immunothérapie génique est de 51 %.

Les principales complications de ce type de traitement sont la survenue d’un syndrome de libération de cytokines et des toxicités neurologiques, qui peuvent tous deux être fatals ou potentiellement mortels.
Les autres effets secondaires comprennent des infections graves, une anémie et une immunodépression. Les effets secondaires apparaissent généralement dans les 2 premières semaines.

Un encadrement des prescriptions

L'axicabtagene ciloleucel sera mis à disposition des hématologues avec un avertissement sur la boîte, en raison de la possibilité de survenue d’un syndrome de libération de cytokines et de toxicités neurologiques. Il y aura un encadrement des prescriptions par une « stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques » (REMS). Dans le cadre de ce REMS, les hôpitaux doivent être certifiés pour pouvoir dispenser le médicament, avec le personnel nécessaire pour être formé à l'identification et la gestion de ces toxicités.
La FDA exige également une étude observationnelle post-commercialisation.

Une nouvelle ère

Nous entrons dans une nouvelle ère de l’innovation médicale, dans laquelle nous sommes désormais capables de reprogrammer les cellules d’un malade pour qu’elles attaquent elles-mêmes un cancer mortel. Ces nouvelles immunothérapies géniques détiennent le potentiel de transformer la médecine et de créer une vraie rupture dans la capacité des hématologues à traiter, et même à guérir, de nombreuses maladies jusqu’ici incurables.

Un communiqué de presse de l'entreprise indique que le prix catalogue de cette molécule aux Etats-Unis sera de 373 000 dollars.

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