Dans les laboratoires, les scientifiques essaient de décrypter les mécanismes des pathologies affectant les enfants et les adolescents. Objectif : mettre au point pour ces maladies rares des traitements adaptés aux plus jeunes.

Tumeur d’Ewing, rétinoblastome, ostéosarcome… 85 % des cancers de l’enfant sont des maladies qu’on ne retrouve pas chez l’adulte et nécessitent de fait des traitements adaptés. Problème : il n’y a pas aujourd’hui de développement de médicaments qui cibleraient les anomalies caractéristiques des tumeurs des plus jeunes.
Quant aux traitements standards, (chimiothérapie et radiothérapie), ils sont efficaces mais toxiques à court et long terme et peuvent générer de graves séquelles. Cette faible disponibilité de médicaments pédiatriques s’explique par la rareté de ces maladies : avec 2 500 cas diagnostiqués chaque année, difficile de mener un essai clinique, mais surtout d’intéresser les industriels.

L’analyse du génome tumoral comme fil d’Ariane

Les scientifiques, eux, ne désarment pas. Ils se concentrent sur l’identification des origines de ces cancers, étape essentielle si l’on veut pouvoir, à terme, mettre au point des traitements adaptés. Au contraire des cancers des adultes, qui apparaissent sous la pression d’agressions extérieures comme le tabac ou l’amiante, les cancers pédiatriques surviennent sans qu’on sache vraiment pourquoi. La mission principale des chercheurs consiste alors à identifier les modifications génétiques des tumeurs, afin de mieux comprendre la biologie des cancers, ce qui les déclenche, les entretient, etc.

L’exemple du neuroblastome

Au sein de l’unité de Génétique et biologie des cancers de l’Inserm et de l’Institut Curie, les chercheurs s’intéressent au neuroblastome, un cancer touchant les cellules embryonnaires du système nerveux sympathique principalement dans l’abdomen ou le long de la colonne vertébrale. 
À l’origine de cette maladie, un récepteur qui, lorsqu’il est muté, ordonne aux cellules de se multiplier constamment. Mais si on bloque son activité, les cellules cancéreuses ne prolifèrent plus. Il existe une molécule, le crizotinib, capable de bloquer ce récepteur. 
Aujourd’hui, ce médicament anticancéreux est autorisé aux seuls patients adultes souffrant d’un cancer du poumon. Mais un essai clinique, lancé en juillet 2013 dans le cadre du programme AcSé de l’INCa, étudie si, comme le pressentent les chercheurs, il pourrait aussi être efficace sur le neuroblastome qui affecte les enfants : après analyse génétique de leur tumeur, on peut savoir si celle-ci peut être attaquée par le crizotinib. De tels travaux permettent de faire bénéficier aux enfants du boom des thérapies ciblées, adaptées à chaque cas, et de l’immunothérapie, toutes deux déjà offertes aux adultes mais très en retard pour les enfants. 

Alice Bomboy
Dossier réalisé en partenariat 
avec Science & Santé, le magazine de l'Inserm