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Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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Faible | Avis du 23/10/2019 | Extension d'indication | Le service médical rendu par TRANSLARNA (ataluren) est faible dans lextension dindication de lAMM. |
Faible | Avis du 05/07/2017 | Réévaluation SMR et ASMR | Le service médical rendu par TRANSLARNA est faible dans lindication de lAMM. |
Modéré | Avis du 21/01/2015 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par TRANSLARNA est modéré dans lindication de lAMM. |
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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V (Inexistant) | Avis du 23/10/2019 | Extension d'indication | " Compte tenu : des résultats defficacité reposant sur lévaluation après 28 semaines de traitement de critères cliniques fonctionnels qui étaient des critères de jugement secondaires, issus dune étude de phase II, ouverte, non comparative, de la faible ampleur des évolutions constatées sur les différents critères cliniques fonctionnels, mais avec toutefois une évolution homogène de ces critères suggérant une faible amélioration avec TRANSLARNA, des limites dinterprétation de ces résultats compte tenu de labsence de groupe contrôle, de la difficulté dinterprétation de la mise en perspective des résultats de létude de phase II avec ceux dune cohorte historique, du profil de tolérance de TRANSLARNA qui apparait favorable, du besoin médical identifié mal couvert, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA napporte pas damélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant dune mutation non-se |
V (Inexistant) | Avis du 05/07/2017 | Réévaluation SMR et ASMR | " Au vu des données disponibles et compte tenu : du choix dun critère de jugement peu cliniquement pertinent, de labsence de démonstration dune efficacité de TRANSLARNA versus placebo, des limites dinterprétation des résultats des analyses en sous-groupes et de la méta-analyse des études de phase IIb et III, de labsence de données, comme demandé par la Commission, permettant dapprécier limpact de ce traitement sur lâge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA napporte pas damélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant dune mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus, qui comprend notamment des corticostéroïdes. " |
Avis du 21/01/2015 | Inscription (CT) | Au vu des données disponibles, qui suggèrent : un bénéfice potentiel, mal démontré et modeste, en termes de ralentissement de la perte de la marche chez certains enfants atteints de myopathie de Duchenne, une tolérance acceptable, mais, considérant labsence actuelle de données permettant dapprécier limpact du traitement sur lâge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge en raison de la gravité de la maladie et de labsence dalternative thérapeutique disposant dune AMM validée. |