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QUESTION D'ACTU

Maladie à prions

Maladie de Creutzfeldt-Jakob : un traitement prometteur à l’essai

Testé auprès de six patients, ce traitement aurait stabilisé la progression de la maladie de Creutzfeldt-Jakob chez la moitié d’entre eux.

Maladie de Creutzfeldt-Jakob : un traitement prometteur à l’essai Skvalval/iStock

  • Publié le 19.03.2022 à 15h30
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L'ESSENTIEL
  • Touchant les humains, mais aussi les animaux d’élevage et les animaux sauvages, les maladies à prions dont fait partie la maladie de Creutzfedlt-Jakob sont caractérisées par une dégénérescence rapide et fatale du système nerveux central.
  • Selon Santé Publique France, 28 cas de la maladie de Creutzfeldt-Jakob ont été diagnostiqués en France entre 1992 et 2019. Le dernier cas français connu est décédé en 2019. 

Maladie rare mais dévastatrice, la maladie de Creutzfeldt-Jakob (MCJ) est une maladie neurodégénérative provoquant des troubles neurologiques progressifs d’issue fatale après une période d’incubation longue et silencieuse.

S’il n’existe pour l’heure aucun traitement, cela pourrait bientôt changer. Des scientifiques de l’unité Prion du Medical Research Council (MRC) de l'University College London viennent en effet d’annoncer les résultats préliminaires "très encourageants" d’un traitement potentiel. Ils sont publiés dans The Lancet Neurology.

Un traitement par anticorps monoclonal

Ce potentiel traitement utilise un anticorps monoclonal appelé PRN100, qui a été administré à six patients atteints de la MCJ entre octobre 2018 et juillet 2019.

Comme l’explique le professeur John Collinge, directeur de la MRC Prion Unit à l'UCL, qui a dirigé le développement du traitement PRN100 "des médicaments utilisés pour traiter d'autres maladies ont été essayés à titre expérimental pour traiter la MCJ dans le passé, mais aucun n'a eu d'impact sur la progression de la maladie ou la mortalité".

Ce n’est pas le cas de ce nouveau traitement expérimental. Les résultats montrent qu’en plus d’être sûr, il est capable d’accéder au cerveau. Chez trois patients, la progression de la maladie s’est même stabilisée lorsque les niveaux de dosage étaient dans la fourchette cible.

"C'est la première fois au monde qu'un médicament spécifiquement conçu pour traiter la MCJ est utilisé chez l'humain et les résultats sont très encourageants", poursuit le chercheur.

Si aucun des six patients n'a subi d'effets secondaires pendant le traitement, tous sont malheureusement décédés des suites de leur maladie.

Un essai clinique d'envergure envisagé

Compte tenu du petit nombre de patients traités, les chercheurs indiquent que les résultats doivent être considérés comme préliminaires et que d'autres études sont nécessaires pour tirer des conclusions plus complètes. "Bien que le nombre de patients traités soit trop faible pour déterminer si le médicament modifie l'évolution de la maladie, il s'agit néanmoins d'une avancée importante dans le ciblage des infections à prions", soulignent-ils.

"Cela a été un énorme défi d'atteindre cette étape et nous avons encore un long chemin à parcourir, mais nous avons beaucoup appris et ces résultats justifient maintenant de développer un essai clinique formel sur un plus grand nombre de patients."

"Nous espérons que le médicament pourra également prévenir l'apparition des symptômes chez les personnes à risque de maladie à prions en raison de mutations génétiques ou d'une exposition accidentelle aux prions, et qu'il pourra contribuer au développement de thérapies pour des démences plus courantes, comme la maladie d'Alzheimer", ajoute le Pr Collinge.

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