Décès de Leah Stavenhagen : quel traitement expérimental contre la maladie de Charcot a-t-elle été la première à recevoir ?

"C’est avec une tristesse profonde que l’Association pour la recherche sur la SLA (ARSLA) partage la nouvelle du décès de Leah Stavenhagen, militante exceptionnelle, autrice, fondatrice de Her ALS Story et voix essentielle dans le combat contre la maladie de Charcot", a indiqué l’organisme, ce 24 février, dans une publication LinkedIn. Pour rappel, la patiente, qui a observé ses premiers symptômes en 2018, a reçu un diagnostic de sclérose latérale amyotrophique (SLA) à l’âge de 26 ans. "Je n’avais pas d’antécédents familiaux. Dans mon cas, la maladie sortait donc de nulle part, elle est sporadique. (…) Je n’en avais jamais entendu parler", nous avait-elle raconté en 2024. Sur le moment, la neurologue lui annonce que cette pathologie neurodégénérative, se traduisant par une paralysie progressive des muscles impliqués dans la motricité volontaire, est grave. Elle "m’a précisé qu’il n’y avait pas grand-chose à faire contre cette maladie, car il n'existe pas de traitement curatif et que l’espérance de vie des malades est en moyenne de trois à cinq ans."

Traitement à base de cellules souches T-reg : elle est "la première patiente à bénéficier d’injections tous les mois"

En 2020, la jeune femme franco-américaine est contrainte d’arrêter son activité professionnelle en raison de son état de santé. "Ma maladie a évolué très rapidement. Une gêne s’était installée dans mes mains et mes bras. J’ai commencé à avoir des problèmes pour marcher. Mon diaphragme est devenu très faible, donc j’étais obligée d’être sous ventilation. (…) C’était difficile à accepter, car cela peut faire peur d’être face à la mort, mais heureusement j’étais bien entourée." Étant donné que ses symptômes deviennent de plus en plus handicapants, Leah se voit proposer, grâce à son père, chercheur dans l'univers pharmaceutique, d’expérimenter un traitement à base de cellules souches T-reg à titre compassionnel contre cette pathologie jusqu’ici incurable. Cette suggestion est faite par un neurologue réputé à New York. "Je n’ai bien évidemment pas refusé, je m’estimais vraiment très chanceuse d’être la première patiente à bénéficier d’injections tous les mois."

L’objectif du traitement n’est pas de guérir mais de freiner l’évolution de la maladie, en réduisant l’inflammation dans le système nerveux et ralentissant la destruction des neurones moteurs. Concrètement, les T-reg (T regulatory cells), un type de globules blancs jouant un rôle clé dans le système immunitaire, du patient sont prélevés et isolés et multipliés en laboratoire puis réinjectés au patient. Ces cellules immunitaires freinent l’inflammation chronique autour des neurones moteurs, qui pourrait accélérer leur dégénérescence, et permettent d’éviter que le système immunitaire n’attaque les cellules de l’organisme.

"J’ai l’impression que le traitement expérimental a ralenti la progression de la maladie" de Charcot

Deux ans plus tard, soit en 2022, le traitement de l’ancienne consultante en stratégie, est terminé. "À ce jour, on ne sait pas s’il a été efficace. Un essai clinique est en cours pour permettre d’en savoir plus. Cependant, j’ai l’impression que le traitement expérimental a ralenti la progression de la maladie, qui est maintenant plutôt stable. J’espère qu’un jour, tous les patients pourront y avoir accès", a déclaré la trentenaire qui "a transformé son expérience, sa force et sa curiosité en actions concrètes pour sensibiliser, rassembler et donner de l’espoir à de nombreuses personnes malades. (…) À son compagnon Hugo, à ses proches, à sa famille et à toutes celles et ceux qu’elle a inspirés, nous adressons nos plus sincères condoléances. Nous partageons votre peine et vous accompagnons de tout cœur dans cette épreuve", écrit l’ARSLA.