- La maladie de Charcot touche entre 6.000 et 8.000 personnes en France et son issue est fatale.
- La HAS a réévalué un traitement contre une forme rare de la maladie et lui a reconnu un intérêt.
- Ce revirement ouvre la porte à un possible remboursement. Une nouvelle évaluation sera réalisée dans un an.
Nouvelle encourageante pour les personnes souffrant de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), aussi connue sous le nom de maladie de Charcot. La Haute Autorité de Santé a revu sa position sur un traitement d’une forme génétique rare de la pathologie. Dans un communiqué publié le 21 avril 2026, elle reconnaît un certain intérêt au médicament Qalsody, source d’espoir chez de nombreux malades et leurs proches. Ce revirement "ouvre la voie à un possible remboursement".
Traitement contre la SLA : un revirement qui s'appuie sur de nouvelles données
La HAS s’était déjà penché une demande d’autorisation d’accès précoce ainsi qu’une demande d’inscription pour un remboursement de Qalsody en 2024. Les données transmises sur ce médicament qui vise à ralentir la progression d’une forme génétique rare de la maladie de Charcot avec mutation du gène de la protéine SOD1, avaient alors été jugées insuffisantes pour obtenir le feu vert demandé.
Le laboratoire Biogen qui a développé le traitement contre cette pathologie dégénérative mortelle, a fourni de nouvelles informations notamment sur son efficacité clinique, la tolérance et la qualité de vie des patients en vue d’une réévaluation. Ces données supplémentaires, des avis d’experts et témoignages ont permis à la HAS de reconnaître que Qalsody est "susceptible de présenter un intérêt" pour les patients touchés par la forme génétique rare de SLA. L’autorité de santé précise que ce dernier est jugé “faible”. Toutefois, cette révision de l’avis est suffisante pour ouvrir la voie à un "possible remboursement".
Qalsody : une réévaluation dans un an maximum
La HAS ne donne néanmoins pas carte blanche au Qalsody. Elle précise que l’intérêt potentiel du traitement devra être confirmé par de nouveaux résultats d’études à plus long terme.
"Ces données portent sur l’efficacité (dont la survie globale) du traitement, son utilisation, mais aussi sur la qualité de vie et la tolérance", précise l’autorité de santé. Cette réévaluation est prévue dans un délai maximal d’un an.
