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Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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Faible | Avis du 19/07/2017 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par KANUMA est faible dans les autres formes de déficit en LAL. |
Important | Avis du 19/07/2017 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par KANUMA est important dans le traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme, des formes rapidement progressives de déficit en LAL, débutant chez le nourrisson. |
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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V (Inexistant) | Avis du 19/07/2017 | Inscription (CT) | Compte tenu : - du besoin thérapeutique, - des données, bien que très partielles, montrant une possible amélioration de latteinte hépatique et lipidique des patients traités par sebelipase alpha, - malgré labsence de démonstration defficacité, en particulier sur la qualité de vie et sur le long terme, la Commission considère que KANUMA napporte pas damélioration du service médical rendu (ASMR V) dans le traitement des patients ayant un déficit en sébélipase alfa, ayant débuté chez lenfant, à partir de 2 ans, ou chez ladulte. |
Avis du 19/07/2017 | Inscription (CT) | Compte tenu : - de la gravité du déficit en LAL lorsque il est évolutif et débute chez le nourrisson, - du besoin médical, très partiellement couvert par la greffe (de cellules souches dans les formes précoces rapidement évolutive et hépatique dans les formes tardives), - des données disponibles portant sur la survie et la qualité de vie dans les formes évolutives débutant chez le nourrisson, la Commission considère que KANUMA apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans le traitement des patients ayant un déficit en sébélipase alfa, dévolution rapide ayant débuté chez le nourrisson. |