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Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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Important | Avis du 13/10/2021 | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript | La Commission considère que le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) reste important dans lindication de lAMM. |
Important | Avis du 30/06/2021 | Extension d'indication | Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans lindication de lAMM chez les nourrissons âgés dau moins 4 mois à moins de 6 mois. |
Important | Avis du 10/07/2019 | Extension d'indication | Le service médical rendu par KALYDECO 50 et 75 mg, granulé en sachet est important dans lextension dindication de lAMM. |
Important | Avis du 02/03/2016 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans lindication de lAMM. |
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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Avis du 13/10/2021 | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript | La Commission estime que les données de cette étude ne sont pas de nature à modifier lappréciation de lamélioration du service médical rendu formulée dans les avis précédents du 7/11/2012, 5/11/2014, 2/03/2016, 10/7/2019, 3/06/2020, 30/06/2021. | |
Avis du 30/06/2021 | Extension d'indication | " Compte tenu : - dune efficacité et dune tolérance de livacaftor chez les nourrissons âgés dau moins 4 mois à moins de 6 mois similaires à celles observées chez les enfants âgés dau moins 6 mois à moins de 1 an reposant sur les résultats dune étude de phase III non comparative, - du profil de tolérance de livacaftor qui apparait acceptable, - du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose en labsence dautre traitement ciblant les causes de la maladie, relayé par lassociation de patients, et malgré : - le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas dévaluer lefficacité et la tolérance à long terme de livacaftor, - le faible effectif des cohortes de létude et labsence de données comparatives à une cohorte historique par exemple, la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique |
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Avis du 10/07/2019 | Extension d'indication | " Compte tenu : - dune efficacité et dune tolérance de livacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés de 12 mois à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 2 ans et plus, reposant sur : o les résultats dune étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de livacaftor chez les enfants de moins de 2 ans, o les résultats sur les critères secondaires ou tertiares biologiques, symptomatiques et de croissance staturo-pondérale (variations du taux de chlorure sudoral moyen, taille, poids, IMC, marqueurs pancréatiques et intestinaux) issus danalyses descriptives exploratoires de cette étude, o du profil de tolérance de livacaftor qui apparait acceptable chez les enfants de 12 mois jusquà 2 ans, - du recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas dévaluer lefficacité et la tolérance à long terme, - du besoin médical identifié en labsence dautre trai |
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Avis du 02/03/2016 | Inscription (CT) | Comme chez les patients de 6 ans et plus, KALYDECO apporte une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 2 ans et plus et pesant moins de 25 kg et porteurs de lune des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. |