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Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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Important | Avis du 13/10/2021 | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript | La Commission considère que le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) reste important dans lindication de lAMM. |
Important | Avis du 30/06/2021 | Extension d'indication | Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans lindication de lAMM chez les nourrissons âgés dau moins 4 mois à moins de 6 mois. |
Important | Avis du 03/06/2020 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans lindication de lAMM pour le dosage à 25 mg et dans lextension dindication de lAMM pour les dosages à 50 mg et à 75 mg. |
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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Avis du 13/10/2021 | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript | La Commission estime que les données de cette étude ne sont pas de nature à modifier lappréciation de lamélioration du service médical rendu formulée dans les avis précédents du 7/11/2012, 5/11/2014, 2/03/2016, 10/7/2019, 3/06/2020, 30/06/2021. | |
Avis du 30/06/2021 | Extension d'indication | " Compte tenu : - dune efficacité et dune tolérance de livacaftor chez les nourrissons âgés dau moins 4 mois à moins de 6 mois similaires à celles observées chez les enfants âgés dau moins 6 mois à moins de 1 an reposant sur les résultats dune étude de phase III non comparative, - du profil de tolérance de livacaftor qui apparait acceptable, - du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose en labsence dautre traitement ciblant les causes de la maladie, relayé par lassociation de patients, et malgré : - le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas dévaluer lefficacité et la tolérance à long terme de livacaftor, - le faible effectif des cohortes de létude et labsence de données comparatives à une cohorte historique par exemple, la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique |
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Avis du 03/06/2020 | Inscription (CT) | " Compte tenu : - dune efficacité et dune tolérance de livacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés dau moins 6 mois à 1 an similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 1 an et plus à moins de 2 ans, reposant sur : les résultats dune étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de livacaftor chez les enfants âgés dau moins 6 mois à 1 an, les résultats sur les critères secondaires ou tertiaires biologiques, symptomatiques, de croissance staturo-pondérale et de palatabilité issus danalyses descriptives exploratoires de cette étude, - du profil de tolérance de livacaftor qui apparait acceptable chez les enfants âgés dau moins 6 mois à 1 an, - du besoin médical identifié en labsence dautre traitement ciblant les causes de la maladie, et malgré : - le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas dévaluer lefficacité et la tolérance à long terme |