>

ULTOMIRIS 1100 mg/11 mL, solution à diluer pour perfusion

     

Cliquez sur un pictogramme pour aller directement à la rubrique le concernant.

Groupe(s) générique(s)

Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique

Composition en substances actives

Présentations

> 1 flacon(s) en verre de 11 ml

Code CIP : 5508237 ou 3400955082378
Déclaration de commercialisation : : 11/03/2022
Cette présentation est agréée aux collectivités

Service médical rendu (SMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis de SMR rendus par la commission de la transparence pour QUASYM L.P. 10 mg, gélule à libération modifiée

Valeur du SMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
Important	Avis du 06/09/2023	Extension d'indication	Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) est important dans le traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique chez les patients adultes présentant des anticorps anti-aquaporine 4 (AQP4) et en échec des traitements de fond immunosuppresseurs (rituximab, azathioprine, mycophénolate mofétil).
Insuffisant	Avis du 06/09/2023	Extension d'indication	Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM.
Important	Avis du 08/03/2023	Extension d'indication	Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) en association au traitement standard est important uniquement en addition au traitement standard, incluant les immunosuppresseurs de première ligne, chez les patients adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée et présentant des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (RACh) restant symptomatiques.
Insuffisant	Avis du 08/03/2023	Extension d'indication	Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) en association au traitement standard est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations cliniques de l’AMM.
Important	Avis du 26/04/2023	Réévaluation SMR et ASMR	Le service médical rendu par les spécialités ULTOMIRIS 300 mg/3 ml et 1100 mg/11 ml (ravulizumab), solutions à diluer pour perfusion, devient important dans l’indication de l’AMM.
Important	Avis du 29/06/2022	Extension d'indication	Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) est important dans le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les patients pédiatriques pesant 10 kg ou plus : - qui présentent une hémolyse avec un ou des symptôme(s) clinique(s) indiquant une forte activité de la maladie - qui sont stables sur le plan clinique après un traitement par l’eculizumab pendant au moins les 6 derniers mois.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.

Liste des avis d'ASMR rendus par la commission de la transparence pour QUASYM L.P. 10 mg, gélule à libération modifiée

Valeur de l'ASMR	Avis	Motif de l'évaluation	Résumé de l'avis
V (Inexistant)	Avis du 06/09/2023	Extension d'indication	" Compte tenu : ¿ des données d’efficacité issues d’une étude mono-bras en ouvert comparative versus groupe contrôle externe placebo ayant suggéré une supériorité du ravulizumab en termes de réduction du risque de poussée (critère de jugement principal), de taux annualisé de poussées et sur l’indice d’effort à la marche, avec toutefois de nombreuses limites associées à la méthodologie de cette étude (critères d’inclusion différents entre les deux groupes, hétérogénéité des deux populations, suivi différents, biais de sélection) . ¿ de l’absence de bénéfice démontré sur l’invalidité et sur la qualité de vie des patients . ¿ du profil de tolérance connu du ravulizumab mais avec toutefois des cas d’infections à méningocoque ayant été rapportés au cours de l’étude concernée . ¿ des incertitudes qui persistent sur l’efficacité et la tolérance au long cours ainsi que sur la durée de traitement optimale . ¿ des incertitudes sur la stratégie d’utilisation en l’absence de comparaison versus les traite
	Avis du 08/03/2023	Extension d'indication	" Compte-tenu : ¿ de la démonstration de la supériorité du ravulizumab par rapport au placebo en termes de : • variation moyenne des moindres carrés du score total MG-ADL entre l’inclusion et la semaine 26 (critère de jugement principal) avec une quantité d’effet toutefois modeste en deçà du seuil de pertinence clinique de 2 points : différence de -1,6 (0,49) point (IC95% = [-2,6 . -0,7], p = 0,0009) • sur les deux critères de jugement secondaires hiérarchisés : - variation moyenne des moindres-carrés du score QMG total entre l’inclusion et la semaine 26 avec une différence de -2,0 (0,59) points . (IC95% = [-3,2 . -0,8], p = 0,0009) - pourcentage de répondeurs cliniques (réduction = 5 points du score QMG total) entre l’inclusion et la semaine 26 : 30,0 % versus 11,3 % . OR = 3,35 . (IC95% = [1,44 . 7,78], p = 0,0052). mais au regard : ¿ de l’absence de démonstration de la supériorité du ravulizumab par rapport au placebo sur la qualité de vie, critère pourtant pertinent dans cette maladi
V (Inexistant)	Avis du 26/04/2023	Réévaluation SMR et ASMR	" Prenant en compte : ? le besoin médical partiellement couvert dans une maladie grave engageant le pronostic vital en l’absence de traitement, ? l’intérêt potentiel, sur la qualité de vie des patients et le parcours de soins, mais non démontré, de disposer d’un traitement permettant d’espacer les perfusions comparativement à l’eculizumab (toutes les 8 semaines ou toutes les 4 semaines pour les enfants entre 10 et moins de 20 kg, au lieu de toutes les 2 semaines), ? les réponses cliniques obtenues avec le ravulizumab sur un critère de jugement cliniquement pertinent, la réponse complète en termes de microangiopathie thrombotique (MAT), et le main-tien de ces réponses jusqu’à la semaines 104, chez des patients naïfs d’inhibiteur du complément (60 % de répondeurs l’adulte et 18/20 patients répondeurs chez les enfants/adolescents), ? le maintien des taux de LDH et d’hémoglobine jusqu’à à la semaine 104 chez les enfants/adolescents traités par ravulizumab précédemment répondeurs à au moins 3 mois de
	Avis du 29/06/2022	Extension d'indication	ULTOMIRIS (ravulizumab), comme chez l'adulte, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à SOLIRIS (eculizumab) dans la prise en charge de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les patients pédiatriques pesant 10 kg ou plus : - qui présentent une hémolyse avec un ou des symptôme(s) clinique(s) indiquant une forte activité de la maladie . - qui sont stables sur le plan clinique après un traitement par l’eculizumab pendant au moins les 6 derniers mois.

Autres informations (cliquer pour afficher)

Retour en haut de la page