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Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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Important | Avis du 06/09/2023 | Extension d'indication | Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) est important dans le traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique chez les patients adultes présentant des anticorps anti-aquaporine 4 (AQP4) et en échec des traitements de fond immunosuppresseurs (rituximab, azathioprine, mycophénolate mofétil). |
Insuffisant | Avis du 06/09/2023 | Extension d'indication | Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) est insuffisant pour justifier dune prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de lAMM. |
Important | Avis du 08/03/2023 | Extension d'indication | Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) en association au traitement standard est important uniquement en addition au traitement standard, incluant les immunosuppresseurs de première ligne, chez les patients adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée et présentant des anticorps anti-récepteurs de lacétylcholine (RACh) restant symptomatiques. |
Insuffisant | Avis du 08/03/2023 | Extension d'indication | Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) en association au traitement standard est insuffisant pour justifier dune prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations cliniques de lAMM. |
Important | Avis du 29/06/2022 | Extension d'indication | Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) est important dans le traitement de lhémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les patients pédiatriques pesant 10 kg ou plus : - qui présentent une hémolyse avec un ou des symptôme(s) clinique(s) indiquant une forte activité de la maladie - qui sont stables sur le plan clinique après un traitement par leculizumab pendant au moins les 6 derniers mois. |
Important | Avis du 07/07/2021 | Inscription (CT) | Le service médical rendu par ULTOMIRIS 100 mg/ml (ravulizumab), solution à diluer pour perfusion est important dans lindication de lAMM. |
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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V (Inexistant) | Avis du 06/09/2023 | Extension d'indication | " Compte tenu : ¿ des données defficacité issues dune étude mono-bras en ouvert comparative versus groupe contrôle externe placebo ayant suggéré une supériorité du ravulizumab en termes de réduction du risque de poussée (critère de jugement principal), de taux annualisé de poussées et sur lindice deffort à la marche, avec toutefois de nombreuses limites associées à la méthodologie de cette étude (critères dinclusion différents entre les deux groupes, hétérogénéité des deux populations, suivi différents, biais de sélection) . ¿ de labsence de bénéfice démontré sur linvalidité et sur la qualité de vie des patients . ¿ du profil de tolérance connu du ravulizumab mais avec toutefois des cas dinfections à méningocoque ayant été rapportés au cours de létude concernée . ¿ des incertitudes qui persistent sur lefficacité et la tolérance au long cours ainsi que sur la durée de traitement optimale . ¿ des incertitudes sur la stratégie dutilisation en labsence de comparaison versus les traite |
Avis du 08/03/2023 | Extension d'indication | " Compte-tenu : ¿ de la démonstration de la supériorité du ravulizumab par rapport au placebo en termes de : variation moyenne des moindres carrés du score total MG-ADL entre linclusion et la semaine 26 (critère de jugement principal) avec une quantité deffet toutefois modeste en deçà du seuil de pertinence clinique de 2 points : différence de -1,6 (0,49) point (IC95% = [-2,6 . -0,7], p = 0,0009) sur les deux critères de jugement secondaires hiérarchisés : - variation moyenne des moindres-carrés du score QMG total entre linclusion et la semaine 26 avec une différence de -2,0 (0,59) points . (IC95% = [-3,2 . -0,8], p = 0,0009) - pourcentage de répondeurs cliniques (réduction = 5 points du score QMG total) entre linclusion et la semaine 26 : 30,0 % versus 11,3 % . OR = 3,35 . (IC95% = [1,44 . 7,78], p = 0,0052). mais au regard : ¿ de labsence de démonstration de la supériorité du ravulizumab par rapport au placebo sur la qualité de vie, critère pourtant pertinent dans cette maladi |
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Avis du 29/06/2022 | Extension d'indication | ULTOMIRIS (ravulizumab), comme chez l'adulte, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à SOLIRIS (eculizumab) dans la prise en charge de lhémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les patients pédiatriques pesant 10 kg ou plus : - qui présentent une hémolyse avec un ou des symptôme(s) clinique(s) indiquant une forte activité de la maladie . - qui sont stables sur le plan clinique après un traitement par leculizumab pendant au moins les 6 derniers mois. |
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V (Inexistant) | Avis du 07/07/2021 | Inscription (CT) | Cette spécialité est un complément de gamme qui napporte pas damélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à ULTOMIRIS 300 mg (ravulizumab), solution à diluer pour perfusion |