L’ADN est constitué d’une double chaine de séquences d’acides aminés. L’ensemble est très complexe mais il est constitué à partir de seulement 4 « briques de base », 4 acides aminés : l’adénine, la cytosine, la guanine et la thymine. Le matériel génétique contient donc des millions de séquences de ces 4 bases et les gènes qui déterminent le codage de toutes les protéines de l’organisme sont une partie de ces séquences. Or une anomalie d’une seule base dans un seul gène peut suffire à provoquer une maladie génétique grave.

L’étude parue dans Nature montre l’intérêt de nouveaux outils appelés « Base editors ». Ces outils sont capables de changer n’importe laquelle des bases anormales au sein d’un ADN complet sans casser la chaine de bases et sans manipulations complexes : c’est comme de remplacer une brique abîmée dans un mur sans avoir besoin de casser le mur. Cette machine a permis aux scientifiques de changer l’anomalie d’une seule base qui habituellement conduit à une maladie de surcharge en fer.

Une autre étude parue dans Science, s’est intéressée à la réparation de l’ARN. L’ARN est une séquence de bases, comme l’ADN mais à un seul brin. L’ARN reproduit une partie de l’ADN que l’on veut « transcrire » pour fabriquer une protéine. L’ARN agit un peu comme une photocopie d’une page d’un livre qui va rester intact à la bibliothèque et cette photocopie est chargée de reproduire le codage des gènes contenus dans l’ADN pour le véhiculer jusqu’aux structures de la cellule qui vont ensuite fabriquer les protéines. Grâce à la correction d’une anomalie sur un ARN, les chercheurs sont parvenus à corriger l’anomalie qui conduit habituellement à une forme d’anémie.

Beaucoup d’autres anomalies génétiques, qui sont responsables de nombreuses maladies, sont accessibles à cette nouvelle « édition de gènes », technique qui est réalisée avec une simple machine. Pour être totalement applicable à l’homme, il reste à valider la sécurité de cette procédure, mais l’outil est incroyablement puissant et ouvre la porte à des traitements simples qui ne semblent plus très éloignés.

Mais si l’on peut prochainement réparer très simplement les anomalies génétiques de nos cellules malades, on pourra tout aussi bien améliorer les aptitudes génétiques d’une personne normale pour améliorer ses capacités physiques et mentales : le rendre plus fort ou plus intelligent, changer la couleur de ses yeux ou de ses cheveux… et le transhumanisme est désormais à notre porte !