La lutte contre les cancers pédiatriques progresse ! Voilà 10 ans qu’une équipe internationale s’attelle à traquer les anomalies génétiques dans les tumeurs incurables du cerveau de l’enfant. Leurs résultats, parus ce 6 avril dans Nature Genetics, font état d’une belle avancée : plusieurs mutations ont été détectées, dont une dans le plus mortel des cancers du cerveau chez l’enfant.

Chez 20 % à 30 % des enfants

Le gliome infiltrant du tronc cérébral est la première cause de mortalité par cancer du cerveau chez les enfants. Les chercheurs, parmi lesquels une équipe de l’Institut Gustave-Roussy (Villejuif, Val-de-Marne), ont détecté la mutation du gène ACVR1 dans 20 à 30 % des biopsies analysées. Cette mutation stimule la production d’une protéine que l’on trouve à la surface des cellules cancéreuses.
« Cette protéine appartient à la famille des tyrosine kinases, contre laquelle il existe des agents bloquants dont certains médicaments prescrits en cancérologie pour bloquer des protéines proches », explique à l’AFP le Dr Jacques Grill, de l’équipe française. « L’idée reste de raffiner pour avoir des bloquants plus efficaces. »

C’est la première fois que des chercheurs parviennent à identifier des mutations de ce type dans un cancer cérébral de l’enfant. En revanche, elles ont déjà été mises en évidence dans la maladie de l’homme de pierre, qui cause une ossification des muscles et des tendons. Il s’agit d’une maladie génétique très rare (500 cas dans le monde), tout comme le gliome infiltrant du tronc cérébral (30-40 nouveaux cas par an).

Des essais cliniques à venir

Ce cancer est non seulement rare, mais sa localisation le rend en plus particulièrement difficile à traiter. Les tumeurs se situent à la jonction du cerveau et de la moelle épinière, ce qui les rend inopérables. La radiothérapie, seul traitement connu à ce jour, n’est pas efficace sur le long terme. La plupart des enfants décèdent dans les deux ans, la moitié un an après la radiothérapie.

« Pour les tumeurs les plus malignes de l’enfant, nous commençons enfin à maîtriser le développement de la maladie, ce qui est critique dans la mise au point de traitements efficaces », se réjouit le Dr Mark Kieran, membre de l’équipe américaine. Des inhibiteurs spécifiques au gène ACVR1 sont d’ailleurs en développement. Ils devraient bénéficier à « une petite moitié » des enfants atteints de gliome infiltrant du tronc cérébral. D’ici là, un essai clinique français évaluera cet été l’efficacité du dasatinib, un médicament déjà commercialisé contre la leucémie.